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2023年1月23日，uniQure和Apic Bio共同宣布，双方就APB-102 的全球开发达成许可协议。uniQure获得了APB-102开发和商业化的全球权利，增加了其治疗神经系统疾病的基因疗法管道。根据协议条款，uniQure将支付1000万美元的初始现金；在美国和欧洲获得监管批准和预先指定的年度净销售额后，向Apic Bio支付高达4500万美元的里程碑，以及从中个位数到低两位数的净销售额的阶梯特许权使用费。

关于APB-102

APB-102是一种新型的，一次性的鞘内给药基因疗法，用于治疗超氧化物歧化酶 1 （SOD1） 肌萎缩侧索硬化症（ALS），一种罕见的遗传形式的ALS；SOD1是一种快速进展的罕见运动神经元疾病，导致日常功能丧失并且是致命的。APB-102由重组AAVrh10载体组成，该载体表达微核糖核酸（miRNA），旨在敲低SOD1的表达，目的是减缓或潜在逆转SOD1突变患者ALS的进展。目前，FDA已经批准了APB-102的研究性新药（IND）申请，并授予孤儿药和快速通道指定。

临床前研究表明，在SOD1-ALS小鼠模型中，APB-102大大提高了受影响小鼠的存活率；在啮齿动物以及非人灵长类动物中，临床剂量下，脊髓运动神经元中相关SOD1降低。

关于Apic Bio

Apic Bio是一家创新的基因治疗公司，专注于为罕见的，治疗不足的神经系统和肝脏疾病开发一流的治疗方案。除主要项目APB-102外，公司正在推进几种新型基因疗法，以治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1），遗传性肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他中枢神经系统疾病。

关于uniQure

uniQure 公司是基因疗法领域的领导者，同时研发了第一个也是迄今为止唯一一个得到欧盟监管认可的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗血友病B。目前，公司正在利用模块化和经过验证的技术平台，快速推进一系列专有基因疗法，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病患者。

Hemgenix（AMT-061）是一款基于腺相关病毒（AAV）5载体的基因疗法，搭载有凝血因子IX（FIX）基因变体（FIX-Padua）；该药物可通过静脉给药，给药后在肝脏中表达FIX凝血因子，分泌后进入血液发挥凝血功能，从而达到治疗的目的，通常一次给药长期有效。Hemgenix的一次性治疗费用高达350万美元，倘若有效，与某些患者一生中可能花费1500万至2000万美元的治疗和护理费用相比，则是相当划算。

关于ALS

ALS俗称“渐冻人症”，被称为“全球五大绝症之首”，平均约每90分钟就会有人确诊，平均生存期只有2-5年，欧美仅有2-3年。作为一种进行性神经退行性疾病，ALS主要影响大脑运动皮层、脑干和脊髓的运动神经元，这导致丧失自主运动能力、吞咽、说话和呼吸困难，以及缩短其预期寿命。SOD1-ALS 是一种罕见、进行性和致命的疾病遗传形式，导致日常功能丧失并影响约 2%的 ALS 患者。

目前ALS全球没有有效治疗药物，被美国FDA批准的治疗药物仅有依达拉奉（Edaravone）和利鲁唑（Riluzole），这两款药物仅能延长2-3个月生存期，亟需有效治疗的药物上市。

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参考资料

1、Keeler A M, Zieger M, Semple C, et al. Intralingual and intrapleural AAV gene therapy prolongs survival in a SOD1 ALS mouse model[J]. Molecular Therapy-Methods & Clinical Development, 2020, 17: 246-257.

2、公司官网

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