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官方指导原则来了！

药物研发是一个复杂的过程，而儿童药物研发则面临更多困难与挑战。

在实际操作中，按照传统临床试验的设计和研究方法，以儿童为受试者的试验与成人试验相比，儿童临床试验常常难以开展或进展缓慢，导致药物在儿童中使用的有效性和安全性评价证据不足，从而影响儿科临床中药品的可及性和使用规范性。

2020年1月7日国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，文中明确指出，利用真实世界证据是儿童药物研发的一种策略。

真实世界研究，是通过收集真实世界环境中与患者有关的数据（真实世界数据），通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（真实世界证据）。

对此，业界和学界都对其评价颇高。中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟认为“这是一个里程碑式的事件，因为它是从监管理念上的极大的转变”。

9月1日，国家药监局药审中心进一步发布关于《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》的通告（2020年第22号）。并在其中指出，真实世界作为新研究方法中的一种，已逐步用于支持儿童药物的研发与审评，为新药注册、扩展儿童适应症、完善儿童剂量方案等提供支持。

真实世界研究用于我国儿童药物研发中的5种常见情形

1

批准用于我国儿童的新活性成分药品的上市后临床安全有效性研究

对于批准用于我国儿童的新活性成分药品，特别是需要长期使用的慢性病维持治疗药品，开展上市后临床安全有效性研究是重要的监管要求。

上市后临床安全有效性研究的目的主要是观察药物长期疗效和对儿童生长发育的影响，并收集其他罕见或远期不良反应，也包括根据上市前临床研究中关注到的其他与疗效或安全性相关的问题，在上市后研究中予以解答。

2

境外已批准用于成人和儿童、我国已批准用于成人的药品，采用数据外推策略申报用于我国儿童

主要涉及以下两种情况：

进口原研药 （或原研地产化产品） ，在境外已批准成人和儿童应用，在我国已批准用于成人，申请扩展适应症至我国儿童；

国内仿制药（或进口仿制药），已批准用于与原研药相同的成人应用，申请增加原研药在境外已批准的儿童应用

3

我国上市的临床常用药品，使用超说明书用药数据支持适应症扩展至儿童应用

目前我国儿童专用药品有限，多数儿科疾病的治疗在使用成人与儿童共用药。然而，药品适应症由成人向儿童的扩展往往是滞后的，导致一些在我国上市多年的临床常用药品，长期处于儿科超说明书使用中。

如果已有大量较为规范的、满足数据质量及统计分析要求的临床实际处方数据，或具备开展前瞻性临床实际处方数据收集条件的药品，可以应用真实世界研究的方法支持适应症扩展至儿童应用。

4

罕见病

针对罕见病，或一些缺乏有效治疗手段的儿科危重症、早产儿或新生儿疾病的药物研发，可能存在着由于科学、伦理或实施等方面的原因而无法开展传统的随机对照临床试验的情况，真实世界数据可以作为单臂研究的历史或外部对照。

5

其他情形

真实世界研究还可以应用于扩展（如向低龄儿童扩展）或精准化适用人群、优化给药剂量或频次（如根据体重或体表面积细化剂量）、完善或修改给药操作或流程（如与不同类型果汁、果酱等同服）、药品卫生经济学或生活质量研究等。

此类情形通常涉及已批准用于我国儿童的药品，从我国儿科临床实际需要出发，在已知的药物安全有效性研究证据基础上，进一步完善药物的治疗学效应和扩充儿童合理用药信息。

特别提醒：

相比成人群体，针对儿童的基础研究与临床研究相对有限，在应用真实世界 研究时，需特别关注儿童相关的发育生理学、病理生理学、药理学、治疗学知识与信息的掌握。

此外，真实世界研究在儿童药物研发中的应用还面临可行性问题，包括儿科临床信息资源与网络化建设能否满足数据采集与分析的要求，以及研究单位是否具备信息采集的条件等。此类问题可能对证据质量造成影响，应在儿童药物研发计划中予以考虑。

参考资料：

1.八点健闻： 国家药监局一号文件释放利好，真实世界证据支持新药评审

2.真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）

本文首发：医学界儿科频道

本文整理：Lynn

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