配对设计的两样本均数比较的样本含量估计

配对设计由于其所需样本量较小，容易捕捉阳性的结果等，是一种医学上常见的研究设计。常见于单组人群前后对比研究，或者相似的个体匹配形成两组，针对干预措施进行研究。

在配对设计中，其主要研究指标一般在两组数据中成对出现，这些成对数据通常有三种可能的来源形式，当数据来自同一个体，则叫做自身配对设计；当数据来自母体相同的两个个体，叫做同源配对设计；当数据来自条件接近的两个个体，则叫做条件相近配对设计。

当主要研究指标为连续变量时，其样本含量的计算公式主要有两种情况：

单侧：

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双侧：

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公式中n代表单组设计所需的样本含量，S代表标准公认的总体标准差，δ表示具有临床意义的差值，t1- α/2为t分布概率密度曲线对应的第1-α/2分位数（其他类同）。

本节将主要讲解采用PASS15软件实现配对设计当主要研究指标为连续变量时两样本均数比较的样本含量估计方法。

例：用某药物治疗老年高血压，治疗前平均收缩压为158mmHg，预计治疗后平均收缩压降低10 mmHg，差值的标准差估计为15mmHg，规定α=0.05，检验效能（1-β）=0.9，问需观察多少患者才能得出收缩压在治疗前后的差别有统计学意义的结论（双侧检验）？

解析：本例是个自身前后配对设计的研究，其主要结局指标是收缩压降低值，是连续型变量，本例主要确定了四个参数：①配对差值的均值=10mmHg；②配对差值的标准差=15mmHg；③检验水准α=0.05；④检验效能（1-β）=0.9。

PASS软件样本含量估算的具体步骤：

01 PASS主菜单进入样本含量估算设置界面：

打开PASS15软件，①点击Means菜单并双击或其前面的“＋＋”展开子菜单栏；→②点击Paired Means菜单并双击或其前面的“＋＋”展开子菜单栏；→③点击Test（Inequality）；→④点击Tests for Paired Means→弹出Tests for Paired Means对话框进入配对设计均数的样本含量估计界面，详见操作示意图（图1-1）

02 PASS样本含量估算参数设置：

①Solve For：Sample Size，首先说明我们本次所求的结果为样本含量；→②Alternative Hypothesis：Ha：Mean of Paired Diffs≠0，说明进行双侧检验；→③Nonparam.Adj.（Wilcoxon Test）：Normal，说明采用非参数校正（当资料不满足正态分布时）法进行样本量计算；→④Population Size：Infinite表明抽样总体为无限大；→⑤Power：0.9，表明检验效能为0.9；→⑥Alpha：0.05设定其检验水准α=0.05；→⑦Mean of Paired Differences（Alternative）：10，指定配对的差值，本例中治疗前后血压降低的均值=10mmHg；→⑧S（SD of Paired Differences）：15，差值的标准差，本例差值的标准差估计值=15，☑Know Standard Deviation，勾选表示已知总体标准差；→⑨点击Calculate按钮，完成配对设计均数的样本含量估算，详见操作示意图（图2-1）。

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03 PASS样本含量估算结果：

由图3-1可知，PASS软件给出的结果不多，主要有：样本含量估算的结果、相关参考文献、样本量估算报告中出现各名词的定义、对计算结果的总结描述以及假定脱落率为20%时所需的样本含量估计结果和其各名词的相关定义。由于脱落率不同研究结果各不相同，故本次不看脱落率为20%的相关结果，我们主要关注Sample Size（N）这一结果即可：本研究最少需要26例研究对象。

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