免疫球蛋白A肾病（IgAN）是最常见的原发性肾小球肾炎，有强有力的证据表明补体替代通路（AP）参与了其发病机制，但目前尚未获得批准的专门针对补体介导的炎症过程的治疗方法。Iptacopan（伊普可泮）与补体因子B结合并抑制AP，而完整保留了来自凝集素和经典通路的直接信号传导。Ⅲ期APPLAUSE-IgAN研究正在评估伊普可泮对比安慰剂在优化支持治疗的IgAN患者中的有效性和安全性。4月15日，在世界肾脏病学大会（WCN 2024）上，澳大利亚悉尼乔治全球健康研究院的Vlado Perkovic展示了该研究预先指定的中期分析结果（摘要号：WCN24-1506）。

APPLAUSE-IgAN（NCT04578834）是一项Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，入组经活检证实的IgAN成年患者，且患者尽管接受了>3个月耐受剂量的RASi治疗，但24小时尿蛋白（24h-UPCR）>1 g/g，伴或不伴SGLT2i。主要研究人群基线时估算的肾小球滤过率（eGFR）基线时>30 ml/（min·1.73 m2） 。患者随机（1:1）接受伊普可泮200 mg或安慰剂（b.i.d）治疗24个月，且同时接受支持治疗。

当首批250例患者达到第9个月或停止研究时，进行预先指定的中期分析。中期分析的主要目的是通过测量24h UPCR的对数转换率与基线值的比值来证明伊普可泮与安慰剂相比在减少9个月时蛋白尿方面的优势。对蛋白尿的影响也从晨尿（FMV）方面进行了评估。

中期疗效分析纳入250例患者，安全性分析包括所有随机化患者（443例）。结果表明，9个月时，伊普可泮在降低蛋白尿（24h-UPCR）方面优于安慰剂，与安慰剂相比减少了38.3%（P