Lead compound：先导化合物，简称先导物，是通过各种途径和手段得到的具有某种生物活性和化学结构的化合物，用于进一步的结构改造和修饰，是现代新药研究的出发点。在新药研究过程中，通过化合物活性筛选而获得具有生物活性的先导化合物是创新药物研究的基础。

先导化合物优化（ Lead Optimization） ： 因先导化合物存在着某些缺陷，如活性不够高，化学结构不稳定，毒性较大，选择性不好，药代动力学性质不合理等等，需要对先导化合物进行化学修饰，进一步优化使之发展为理想的药物，这一过程称为先导化合物的优化。优化方法：1、通过化学操作和生物学评价、发现决定药理作用的药效团；或得到特异性高、毒副作用小的药物。2、改变先导化合物的化学结构，反复试验。例如利用生物电子等排体对先导化合物进行优化。

原研药（Brand-Name Drugs）：即指原创性的新药，经过对成千上万种化合物层层筛选和严格的临床试验才得以获准上市。需要花费15年左右的研发时间和数亿美元，目前只有大型跨国制药企业才有能力研制。在我国，“原研药”主要是指过了专利保护期的进口药。因专利而为商标登记一个品牌名称——Brand name，一般情况下，有brand name的就是原研药。

药物研发模式-首创新药（First-in-class）： 按照基因-蛋白-药物的主流模式开发出的药物，这种药物既要求药物是全新化合物，同时靶点也是全新的。

（1)模仿药(Me-too)：利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果，在已知药物的化学结构的基础上，设计合成该药物的衍生物、结构类似物和结构相关化合物，并通过系统的药理学研究，将所产生的新药与已知药物比较，活性相当的新药。

（2) Me-better药：开发方式与Me-too药类似，但所得的新药具有更高的活性，与参照的已知药物相比更有优势。

（3) Me-only药：即选择没有竞争的领域来满足临床未满足的需求的项目，采用不被主流模式认同的先导物和优化模式得到的新药。其实是一种特殊的First-in-class，但又有质的不同，普通的First-in-class容易被Me-too，但是Me-only不会被Me-too。

产品线扩展（Line Extension）：开发新适应症，新配方或既往上市产品的新组合用药。

研发管线（pipeline）：正在研发中的药物。

R&D（Research & Development）：药物研发

IND：新药临床申请 (Investigational New Drug）的缩写，是指新药临床研究审批，新药的产生需要进行两次行政审批，一是在临床研究阶段（IND申报），二是临床研究完成注册上市（NDA申报）。临床研究是指药物经过动物试验后，在人体上进行试验，分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，每一期临床试验都有不同的试验目的，其中Ⅲ期临床试验人数最多，也是最关键的。

新药（上市许可）申请 (NDA 是 New Drug Application) 的缩写，是指新药经过临床试验后，申报注册上市的阶段。创新药物的产生需要经历五个阶段，分别是制备化合物阶段、临床前研究、临床研究、上市注册、新药监测。在临床研究后，药品上市前还有临门一脚，就是按照要求准备材料，进行注册上市申报（NDA申报）。经过NDA申报，药品获得批准后才能上市销售。

罕见病药物（Orphan Drug）：指针对那些发病率极低的疾病的药物，又称“孤儿药”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（或发病人口比例为1/2500）的疾病，中国台湾则以万分之一以下的发病率作为罕见病的标准。虽然研发孤儿药是项难以获利的公益事业，但是随着重磅药越来越难开发，开发周期和风险也越来越大，而孤儿药由于属于Unmet Medical Need，政府不仅批得快和相对容易，而且允许卖高价，可以帮助企业收回投资成本，而且由于适应症的转变孤儿药也有可能变成畅销药物。肉毒杆菌毒素就是一个畅销孤儿药的例子。最初，将它研发成药物是为了治疗罕见的颈部和眼部肌肉痉挛。不过在那以后，人们意外地发现了它消除皱纹的功效。从此，肉毒毒素完成了从孤儿药到畅销药品的华丽蜕变。现在，肉毒毒素更是添加了慢性偏头痛、原发性腋窝多汗症等一系列适应症，愈发成为一种广受欢迎的药物。

转化或转换医学（Translational Medicine）是将基础医学研究和临床治疗连接起来的一种新的思维方式。建立在基因组遗传学、组学芯片等基础上的生物信息学，同系统医学理论与自动化通讯技术之间的互动密切，加快了科学研究向工程应用转变的产业化过程，应用于医药学也将导致基础与临床之间的距离迅速缩短。 简介：转化或转换医学是医学研究的一个分支，试图在基础研究与临床医疗之间建立更直接的联系。转化医学在健康产业中的重要性不断提升，而它的精确定义也不断变化。在药物的研发过程中，转化医学的典型含义是将基础研究的成果转化成为实际患者提供的真正治疗手段，强调的是从实验室到病床旁的联接，这通常被称为“从实验台到病床旁”定义。

加速批准（Accelerated Approval）：一种高度特殊的机制，目的是加速治疗严重威胁生命疾病或有优于已知疗法明显苗头的药品的审批。它综台了有关各方因素，在维护公众健康和法规完整性的条件下加速了审批与批准、当审评可以可靠地使用‘替代指标’，或当FDA认为一种有效药物在某种限定条件下可以安全使用时，就可以来采用这一机制。替代指标往往比象生存率这样的终点指标来得快、在加速审批中，FDA根据申报者对药品临床利益的研究情况来批准药物。

用药完全性

（1)绿灯药物：表示可安心使用；

（2)黄灯药物：表示使用时应特别小心；

（3)红灯用药：禁止使用。

药物研发的里程碑（Milestones）：一般指某种疾病或症状（受众人群较多或者致死率高）突破性新疗法的首个药物。

重磅炸弹药物（"heavybomb" drug）：年销售额超过10亿美元的药物。

老药新用（Conventionaldrug in new use, 也有说法是drug repositioning药物再定位）：制药公司通过挖掘已有或已上市的药物（小分子药物居多）的新适应症来减少新药研发的巨大成本和风险。这些已有药物包括：已上市的以及那些早期临床研究中已被证实具有安全性和生物利用度但因各种原因中途放弃的药物；药物的副作用对于某个适应症是不利的，但对于另一个适应证是可取的；相同药物靶点的药物扩展到其它适应证。

Drug Target：药物靶点，药物靶点是指药物在体内的作用结合位点，包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子。现代新药研究与开发的关键首先是寻找、确定和制备药物筛选靶—分子药靶。药物靶点是指药物在体内的作用结合位点，包括基因位点、受体、酶、离子通道、核酸等生物大分子。选择确定新颖的有效药靶是新药开发的首要任务。迄今已发现作为治疗药物靶点的总数约500个，其中受体尤其是G-蛋白偶联的受体（GPCR）靶点占绝大多数，另还有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生虫药的作用靶点。合理化药物设计（rational drug design）可以依据生命科学研究中所揭示的包括酶、受体、离子通道、核酸等潜在的药物作用靶位，或其内源性配体以及天然底物的化学结构特征来设计药物分子，以发现选择性作用于靶点的新药。

Candidate：候选药物，是指通过构效关系研究后筛选出来的满足基本生物活性的最优化合物，候选药物确定后就正式进入新药开发阶段，候选药物的确定也决定了投融资双方后期合作的走向，因此，对于候选药物数量的选定，由谁选定候选药物等，也是新药开发合同的一个重要内容。

Preclinic study：临床前研究，是指药物进入临床研究之前所进行的化学合成或天然产物提纯研究，药物分析研究，药效学、药动学和毒理学研究以及药剂学的研究。候选药物确定后就正式进入开发阶段，但再向药监部门提交新药开发申请之前，必须进行临床前研究，主要涉及的内容包括：化学、制造和控制（Chemical Manufacture and Control, CMC），药代动力学（Pharmacokinetics, PK），安全性药理（Safety Pharmacology），毒理研究（Toxicology），制剂开发（Preparation development）。

Clinical study：临床研究，IND获批后，候选药物就可应用于人体试验，以确定药物的安全性和有效性。新药的临床研究通常分为四个阶段，即一期临床试验（Stage I）、二期临床试验（Stage II）、三期临床试验（Stage III）和四期临床试验（Stage IV)，通常一二期同时进行，完成三期试验后，数据达到预定目的的，就可以申请新药上市，并进行四期临床试验。一个创新药的临床研究从一期到四期完成基本跨度要达十年，失败率则随着研究的深入逐渐提高。

ANDA是Abbreviated New Drug Application的缩写，即仿制药NDA申报。仿制药是对创新药的复制，仿制药也要进行NDA申报，但仿制药不需要进行临床试验，只需要证明其质量和疗效与原研药一致就行，所以他的NDA申报要简单地多，即ANDA中的Abbreviated就是简短的、简要的含义。

Detailing：学术会议（Academic Detailing），药品上市后，需要进行推广才能用到患者受重，而药品的推广有别于一般商品的推广，需要大量的专业人士与医生面对面交流，介绍产品的特性和疗效，以此说服医生采用推广的药品。药品的Detailing Cost是药品行业一个独特的成本项目，药品的Detailing与广告宣传是两个不同的宣传方式，药品的detailing面向的对象通常特定对象，一般是针对医生，因此在医药投资合同中，在大型论坛或科学会议上对产品进行的推广费用通常不被视为是detailing cost。

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