口服糖皮质激素

静注免疫球蛋白（IVIG）

静注抗-D免疫球蛋白

有时需行脾脏切除术

血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）

利妥昔单抗

Fostamatinib 

其他免疫抑制剂

对于严重的出血，可静脉输注免疫球蛋白、静脉输注抗-D免疫球蛋白、静注糖皮质激素和/或血小板输注。

2019 年指南现已发布 (1, 2)。 血小板计数> 30,000/mcL (> 30 × 109/L) 且无出血的无症状患者不需要治疗，可以对其进行监测。

新诊断为ITP并伴有出血且血小板计数9/L）的成年人通常初始就口服糖皮质激素（如泼尼松1mg/kg口服，每天一次）。另一种可能同样有效的糖皮质激素治疗方案是地塞米松，40mg/天，口服，连用4天。在大多数患者中，血小板计数会在2到5天内增加。但是，某些患者起效可能需要2至4周。当见效后皮质类固醇逐渐减量时，大多数成年患者会复发。重复给予糖皮质激素治疗可能是有效的，但会增加不良反应的风险。糖皮质激素通常不应连续使用超过最初的几个月；也可尝试其他药物以避免切除脾脏。如果药物治疗有效，大多数指南建议在考虑脾切除术之前至少持续一年。

对于拔牙、分娩、手术或其他侵入性检查的患者，需要口服糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白或抗D-免疫球蛋白以短暂升高血小板数量。血小板生成素受体激动剂（TPO-RA，例如 romiplostim、eltrombopag、avatrombopag）也可在侵入性操作之前使用，但不应用于分娩。静脉注射用免疫球蛋白或静脉用抗D免疫球蛋白也可用于免疫性血小板减少症（ITP）的致命性出血，但很少用于长期治疗，因为其作用持续时间可能只有几天到几周。

对于2/3的糖皮质激素治疗后复发的患者，脾脏切除可获得完全缓解。脾切除术通常用于无法用药物控制出血的严重血小板减少症（如，9/L])）患者或那些疾病在 12 个月后仍然存在的人。如果二线药物治疗可以控制血小板减少，脾切除术往往没有必要(1, 2)。脾切除会导致血栓形成和感染的风险增加（特别是含荚膜的细菌，如肺炎球菌）；故患者需要接种针对肺炎链球菌Streptococcus pneumoniae、流感嗜血杆菌Haemophilus influenzae和脑膜炎奈瑟菌Neisseria meningitidis的疫苗 （最好在手术前 > 2周）。

二线治疗方案 可供以下免疫性血小板减少患者进行选择

有意向延缓脾切除，希望自发缓解

没有脾脏切除的指征或拒绝脾切除

脾切除术无效的患者

这样的患者血小板计数通常 85%。血小板生成素受体激动剂通常需要持续给药以维持血小板计数 > 50,000/mcL（>50×109/L），但数据表明，三分之一的成年人将在1年后获得无治疗缓解，2年后超过50%。

利妥昔单抗（375 mg/m2 静注，每周1次，共4周）的有效率为57％，但只有21％的成年患者在5年后仍处在缓解状态（3)。 交替给药方案也是有效的（例如，间隔 2 周给予 1000 mg IV 的剂量）。利妥昔单抗可能会影响6至12个月内接种疫苗的反应能力。

Fostamatinib是一种脾酪氨酸激酶抑制剂，据报道其应答缓解率为18％。 剂量为100mg po bid，如果血小板计数未增加至> 50,000/mcL (> 50 × 109/L—4)，则在1个月后增加至150mg bid。

对其他药物治疗无效，并有严重的，有症状的血小板减少的患者，可使用更强效的免疫抑制剂，如环磷酰胺、环孢素、 麦考酚酯和硫唑嘌呤。

患有免疫性血小板减少症和危及生命的出血的儿童或成人，静脉用免疫球蛋白，1g/kg，每天一次，应用1~2天，或在Rh阳性患者中，单用抗D-免疫球蛋白 75mcg/Kg，可快速抑制单核巨噬细胞。静注抗D免疫球蛋白仅对未行脾切除的患者有效，并可能伴有严重的并发症，如严重溶血和弥散性血管内凝血。该治疗通常可在2～4天内增加血小板数量，但仅可维持2～4周。

大剂量甲泼尼松（1g 静脉注射，每天一次，共3天）与静注免疫球蛋白或静注抗D免疫球蛋白相比更容易管理，但效果可能欠佳。伴有ITP和致命性出血的患者也应接受血小板输注。通常不会预防性地输注血小板。

长春新碱（1.4 mg/m2;最大剂量2 mg）也可用于紧急情况下 但重复给药可能产生神经病变。

早期使用 TPO-RA 与上述疗法联合使用也可能有效（5、6）。

儿童免疫性血小板减少患者通常给予支持治疗，因为大多数患儿可自发恢复。即使血小板减少长达数月或数年，大多数儿童也可自行缓解。如果出现黏膜出血，可给予糖皮质激素或静注免疫球蛋白。但使用糖皮质激素和IVIG是有争议的，因为血小板计数增加可能不会改善临床结局。儿童很少行脾切除术。然而，如果血小板减少症严重并伴有>6个月的症状，可考虑促血小板生成素受体激动剂（罗米司亭、艾曲波帕）。

1.Neunert C, Terrell DR, Arnold DM, et al: American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia.Blood Adv 3(23):3829–3866, 2019.doi: 10.1182/bloodadvances.2019000966

2.Provan D, Arnold DM, Bussel JB, et al: Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia.Blood Adv 3(22):3780–3817, 2019.doi: 10.1182/bloodadvances.2019000812

3.Patel VL, Mahevas M, Lee SY, et al: Outcomes 5 years after response to rituximab therapy in children and adults with immune thrombocytopenia.Blood 119:5989–5995, 2012.doi: 10.1182/blood-2011-11-393975

4.Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, et al: Fostamatinib for the treatment of adult persistent and chronic immune thrombocytopenia: Results of two phase 3, randomized, placebo‐controlled trials.Am J Hematol 93: 921–930, 2018.doi: 10.1002/ajh.25125

5.Kuter DJ, Tarantino MD, Lawrence T: Clinical overview and practical considerations for optimizing romiplostim therapy in patients with immune thrombocytopenia.Blood Rev 49:100811, 2021. doi: 10.1016/j.blre.2021.100811

6.Lozano ML, Godeau B, Grainger J, et al: Romiplostim in adults with newly diagnosed or persistent immune thrombocytopenia.Expert Rev Hematol 13(12):1319–1332, 2020.doi: 10.1080/17474086.2020.1850253