肺动脉高压是一种慢性、危及生命的疾病，常见症状包括活动后气促、疲乏、心绞痛等。随着肺动脉压力升高，患者的心脏负荷会持续加重，最终导致右心室肥大、衰竭，甚至死亡。因其病情严重，未经靶向药物治疗的患者中位生存期平均为2.8年，5年生存率仅为34%。在靶向药物上市后，其5年生存率提高至96%，10年生存期为78%。

肺动脉高压患者因长期缺氧导致胸闷、气短、紫绀、浮肿，也会使嘴唇呈蓝紫色，因此他们也被称为“蓝唇族”。

每年的5月5日是世界肺动脉高压日（World Pulmonary Hypertension Day），旨在呼吁社会各界给予“蓝唇族”更多的关注。

在2021年世界肺动脉高压日到来之际，首个《中国肺动脉高压患者生存现状白皮书》在北京正式发布。该报告是基于中国首个大规模全国性肺动脉高压患者生存现状调研结果综合而成，深入揭示了患者群体的诊疗现状、生活质量与疾病负担。

据《白皮书》调研结果显示，在近500名受访者中，超半数或因疾病认知度、治疗可及性和就医负担等多种因素，导致起始治疗不达标或复诊不规律，对于治疗获益和长期预后造成不利影响，患者全程规范化管理亟待提升。《中国肺动脉高压患者生存现状白皮书》在京发布

国家心血管病专家委员会委员、中国医学科学院阜外心血管病医院心内科主任医师柳志红指出，随着医学的发展与观念的进步，中国肺动脉高压的诊疗水平已有了显著提升。但是调研也发现患者目前仍面临几大诊疗困境：确诊困难、治疗规范化不足、回归正常生活面临阻碍。“我们呼吁社会各方持续探索、积极合作，进一步加强医患教育、提高治疗依从性、减轻患者负担，推动我国肺动脉高压诊疗事业的长足进步。”

“包括罕见病在内的重大疾病的防治工作对于实现‘健康中国’具有战略性意义。中国初级卫生保健基金会始终致力于推进针对肺动脉高压的患者支持与公众教育。今天各方携手发布《白皮书》，旨在引起行业与公众对于肺动脉高压患者生存现状的重视，帮助更多患者实现规范化诊疗，改善生活质量，回归正常生活。”中国初级卫生保健基金会副理事长胡宁宁女士表示。

“早诊早治” ，提高公众疾病认知

近年来，虽然疾病认识逐渐加深，但肺动脉高压患者的诊断与治疗现状仍不容乐观。诊断困难的主要原因与症状隐袭、缺乏特异性、病因涉及多学科等有关。

《白皮书》显示，在诊断方面，由于疾病知晓率低、诊断能力不足，导致肺动脉高压患者确诊延迟的不在少数，从出现症状至确诊所需年限平均为2.2年，甚至有部分患者需要5年甚至更长的时间；而肺动脉高压患者从确诊到起始治疗所需年限平均为2.6年。

《白皮书》强调，肺动脉高压是一个进展性疾病，延迟治疗可能会影响患者的长期预后；与此同时，“早诊早治”有助于大幅提高患者的生存质量。

“早诊早治”——早期识别并及时转诊至有经验的肺动脉高压诊治中心，有助于正确诊断和规范治疗，从而大幅提高患者的生存质量。

随着近些年诊疗技术的提高，肺动脉高压的治疗策略从单药治疗演变为联合治疗，患者的生存率和预后得以改善。同时，国家政策对罕见病用药大力支持，如马昔腾坦、波生坦、司来帕格等新型靶向药物纳入国家医保目录，大大减轻患者负担。

在2006年以前，我国肺动脉高压患者的3年生存率只有38.9%，现在可以达到75.1%，这离不开医学研究、临床医疗、政策及社会各方面的共同努力。

规范化诊疗，解决“蓝唇族”依从性困境

与很多疑难杂症相似的是，肺动脉高压患者需要规范治疗与规律复诊，通过提高依从性从而真正改善长期预后。

柳志红教授告诉健康界，肺动脉高压基本不能实现完全治愈，治疗主要目标是希望患者达到并维持低危状态，只有这样才能带来长期获益，改善患者的生存。

根据《中国肺动脉高压诊断与治疗指南（2021版）》推荐，“建议肺动脉高压起始联合治疗，尽早达标”。然而，《白皮书》显示的情况却不容乐观。

《白皮书》显示，我国肺动脉高压患者的起始治疗方案靶向药物联用尚存在不足的情况：

（1）多数患者起始治疗不达标，47%的患者起始为单药方案，特别是针对确诊时已达到WHO功能分级III级和IV级的患者，仍然有47%和36%的患者起始单药方案。

（2）12%的受访患者没有复诊，而不规律复诊的患者比例更高达39%，这为疾病的评估与管理带来了非常大的阻碍。

于此，柳志红教授倡导专业端、患者端和政策端的共同努力，从而真正改善患者的生存与预后。

针对患者治疗中面临的困难和挑战，柳志红教授建议，应大力响应国家号召探索区域联盟医共体建设，充分发挥肺动脉高压专科医院示范作用，拉动更多医院，推动整体提升诊疗水平，同时优化患者全疗程管理，着力提升诊疗质量和治疗依从性，从而帮助患者实现更好的治疗结局。

多措并举  携手各界力量帮扶“蓝唇族”

《白皮书》指出，近年来中国肺动脉高压诊疗水准在各方面均显著提升，医保政策的推进与落地也卓有成效。目前，国家基本医疗保险覆盖情况较好——城镇职工医保、城镇居民医保和新农合覆盖了约90%的患者，门诊报销也已覆盖65%的医保患者。

“美中不足”的是，部分地区尚未实现门诊报销，其中不乏如云南等肺动脉高压患病率较高、潜在高危人群密集的地区；另一方面，门诊治疗费用报销比例仍有所限制，仅有22%的受访者表示门诊治疗费用能够报销70%以上。此外，在间断治疗或擅自停药的患者中，接近九成是出于支付能力有限。

健康界了解到，《白皮书》围绕患者就业情况进行了信息收集与整理，统计结果显示，受访患者仅有34%处于就业状态，另有54%的肺动脉高压患者处于无业或失业状态，加之疾病诊疗所需要的医疗成本，患者及其家庭的经济压力亟待释放。

“希望社会各界更多关注肺动脉高压患者群体，助力实现规范化治疗与长期疾病管理，真正改善肺动脉高压患者的生活质量，让更多患者回归正常生活。”肺动脉高压病友联盟秘书长乔宝峰先生表示。

目前，国家正不断优化医保政策，积极探索创新支付模式，使经济负担不再成为肺动脉高压患者接受规范化治疗的阻碍。中国肺动脉高压患者正逐步迈入“病有所医”“医有所药”“药有所保”的时代，全方位改善药物可及性、治疗依从性、整体长期预后指日可待。