2022年1月5日 18:00

凯洛斯®（注射用卡非佐米）在全国开启供应，为患者带来治疗新希望

2022年1月5日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，新一代环氧酮类蛋白酶体抑制剂凯洛斯®（注射用卡非佐米）在中国正式供应，并于第一时间在全国多家医院为患者开出处方。凯洛斯®的首批药品预计将迅速覆盖全国33个城市，并陆续落地各地医院及药房，尽早惠及有需要的患者。

凯洛斯®正式在国内各大医院及药房上架

凯洛斯®是百济神州通过与安进公司的战略合作，在国内成功引入的第三款商业化药物。2021年7月，凯洛斯®获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准，与地塞米松联合适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，患者既往至少接受过2种治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。

突破复发耐药挑战，开启多发性骨髓瘤治疗新格局

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，约占血液系统恶性肿瘤的13%[i],[ii]。据2018年WHO全球肿瘤调研报告显示，中国MM发病率正呈现出逐年增高的趋势，且发病趋于年轻化，给患者家庭及社会带来了沉重的疾病负担。

随着分子生物学研究的不断深入，新药和治疗方案的迭代使得我国多发性骨髓瘤治疗水平明显提高，患者生存状况已有显著改善和长足进展。然而，多发性骨髓瘤目前在临床仍属不可治愈性疾病，患者存在大量未被满足的临床需求。许多MM患者在确诊时常常已是晚期，大部分患者在治疗后会不断遭遇复发以及耐药问题[iii]，这也成为临床研究与治疗中的棘手难题。

苏州大学附属第一附属医院吴德沛教授介绍：“近年来研究发现，蛋白酶体能够通过降解错误折叠和多余的蛋白质，在细胞功能和生长中发挥重要作用。蛋白酶抑制剂类药物则能通过多种途径诱导细胞凋亡，抑制肿瘤进展。”

“凯洛斯®作为新一代高选择性且不可逆的环氧酮类蛋白酶体抑制剂，可以更牢固、更稳定地与蛋白酶体结合，从而更强地抑制蛋白酶体活性，阻断蛋白酶体对蛋白的降解，破坏骨髓瘤细胞内的蛋白清除，诱导骨髓瘤细胞凋亡，即便对硼替佐米耐药的MM仍有效[iv],[v]。我们期待，凯洛斯®的商业化上市，能够推动我国多发性骨髓瘤整体治疗打开新格局，为更多患者带来生机。”北京大学人民医院血液科主任、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授表示。

中国医学科学院血液病医院邱录贵教授介绍：“新药的不断涌现为患者带来了更多、更优的治疗选择，如今，多发性骨髓瘤患者的中位生存期已由原来的3-4年延长到了4-6年。但作为一种易复发的疾病，仍然需要扩充新的治疗方案，改善复发或难治性MM患者的生存状况。我们很高兴地看到凯洛斯®的上市，希望随着新药的应用，能够解决患者未被满足的需求，改善患者生存。”

百济神州总裁、首席运营官和中国区总经理吴晓滨博士表示：“此次百济神州在国内成功引入创新疗法凯洛斯®，并顺利实现商业化供应，不仅印证了百济神州团队在商业化方面的成熟能力，也标志着百济神州与安进公司的战略合作达成一项新的里程碑。秉承以患者为先的宗旨，百济神州在骨髓瘤等血液肿瘤领域持续深耕，通过自主研发与战略合作，进行全面布局，致力于为患者带来高品质、更可及的治疗方案。未来，我们将积极携手各地医院与临床专家，为我国患者提升治疗获益。”

全国多家医院处方落地，第一时间惠及国内患者

随着凯洛斯®在国内开启商业化上市，上海交通大学医学院附属瑞金医院等多家医院为患者开出了治疗处方，第一时间为患者解决迫切的临床需求。

上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青主任为患者开具凯洛斯®处方

哈尔滨血液研究所马军教授表示：“与传统PI药物相比，卡非佐米对蛋白酶体的作用更强，其作用较为持久且不容易脱靶。研究显示，无论既往接受过硼替佐米治疗与否，使用卡非佐米联合地塞米松或来那度胺皆可使患者取得获益。很高兴能够看到凯洛斯®上市，为MM患者再次提供了一种用药新选择。”

新药的应用，推动了我国复发或难治性多发性骨髓瘤治疗新格局的打开。华中科技大学同济医院附属协和医院胡豫教授表示：“凯洛斯®自2012年被美国FDA批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤治疗以来，以其为基础的联合方案在多项临床研究中显示出卓越的疗效及显著的生存获益。”首都医科大学附属北京朝阳医院陈文明教授表示：“随着凯洛斯®在临床上广泛的应用，将为更多的骨髓瘤患者带来福音，也给临床医生治疗骨髓瘤提供了更多选择。期待通过后续更多的真实世界应用，造福更多骨髓瘤患者。“

凯洛斯®于2012年由美国FDA首次批准，随后已陆续在阿尔及利亚、阿根廷、澳大利亚、加拿大、日本、俄罗斯、新加坡、韩国、瑞士等数十个国家或地区获批上市。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性血液肿瘤，起源于骨髓中浆细胞异常增殖，从而中断其正常细胞功能和程序[vi]。MM是第二大常见的恶性血液肿瘤，约占所有恶性肿瘤的1%，占血液系统恶性肿瘤的13%[vii][viii][ix]。许多MM患者在确诊时已经进展到晚期，近20%的患者经过初始治疗后可能出现疾病复发[x][xi]。据估计，在2016年，全球约有16500例MM新发病例和10300例MM死亡病例。MM在男性及较年长的人群（55至74岁间）的发病率更高[xii][xiii]。在疾病控制不甚理想的情况下，MM还将导致包括病理性骨折和贫血等并发症。

关于凯洛斯®（注射用卡非佐米）

蛋白酶体可分解受损或不再需要的蛋白质，从而在细胞功能和生长中发挥着重要作用。研究表明，凯洛斯®可以抑制蛋白酶体，从而导致蛋白质在细胞内的过度累积。通过这项抑制作用凯洛斯®可以致使一些细胞的死亡，特别是针对通常含有大量异常蛋白的骨髓瘤细胞。

凯洛斯®于2012年取得在全球的首次获批，至今全球约有15万例患者接受过凯洛斯®的治疗。凯洛斯®已在美国获批用于：与以下药物联合用于治疗接受过一至三线的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。与来那度胺和地塞米松联用；或与地塞米松联用；或与达雷妥尤单抗和地塞米松联用，作为单药治疗接受过至少一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

凯洛斯®已在阿尔及利亚、阿根廷、澳大利亚、巴林、白俄罗斯、巴西、加拿大、智利、哥伦比亚、厄瓜多尔、埃及、欧盟、中国香港、印度、以色列、日本、约旦、哈萨克斯坦、科威特、黎巴嫩、中国澳门、马来西亚、墨西哥、摩洛哥、新西兰、阿曼、秘鲁、菲律宾、卡塔尔、俄罗斯、沙特阿拉伯、塞尔维亚、新加坡、南非、韩国、瑞士、中国台湾、泰国、土耳其和阿拉伯联合酋长国等国家或地区获批。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2300人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK 抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免 Fc-γ 受体结合的抗 PD-1 抗体，已在中国获批上市）以及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。公司广泛的药物组合目前包括40多款临床候选药物，通过强化公司自主竞争力以及与其他公司开展合作，我们致力于加速现有多元、创新药物管线的开发进程，希望能在2030年之前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括关于凯洛斯®的临床获益、凯洛斯®的商业化进程，以及“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献：

[i] Raab MS, Podar K, Breitkreutz I, Richardson PG, Anderson KC. Multiple myeloma. Lancet. (2009) 374:324–39. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60221-X.[ii] Kazandijan D. Multiple myeloma epidemiology and survival, a unique malignancy. Semin Oncol. 2016 Dec; 43(6): 676–681.[iii] Kumar SK, et al. Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17046.《中国多发性骨髓瘤创新药物可及性研究》编写委员会. 药品评价 2020; 17(1):1-11.Hari PH, et al. Leukemia 2009 Aug;23(8):1528-34.[iv] Cell Chem Biol. 2019 Mar 21;26(3):340-351.e3[v] Blood. 2007 Nov 1;110(9):3281-90[vi] https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/multiple-myeloma/symptoms-causes/syc-20353378#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20cancer,crowd%20out%20healthy%20blood%20cells.[vii] Palumbo A, Anderson K. Multiple myeloma. N Engl J Med. (2011) 364:1046–60. doi: 10.1056/NEJMra1011442.[viii] Raab MS, Podar K, Breitkreutz I, Richardson PG, Anderson KC. Multiple myeloma. Lancet. (2009) 374:324–39. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60221-X.[ix] Kazandijan D. Multiple myeloma epidemiology and survival, a unique malignancy. Semin Oncol. 2016 Dec; 43(6): 676–681.[x] Majithia N, Rajkumar SV, Lacy MQ, et al. Early relapse following initial therapy for multiple myeloma predicts poor outcomes in the era of novel agents. Leukemia. 2016;30(11):2208-2213. doi:10.1038/leu.2016.147.[xi] Li J, Wang Y, Liu P. The impact on early diagnosis and survival outcome of M-protein screening-driven diagnostic approach to multiple myeloma in China: a cohort study. J Cancer 2019; 10(20):4807-4813. doi:10.7150/jca.32103.[xii] Liu J, Liu W, Mi L, et al. Incidence and mortality of multiple myeloma in China, 2006-2016: an analysis of the Global Burden of Disease Study 2016. J Hematol Oncol. 2019;12(1):136. Published 2019 Dec 10. doi:10.1186/s13045-019-0807-5.[xiii] Wang S, Xu L, Feng J, et al. Prevalence and Incidence of Multiple Myeloma in Urban Area in China: A National Population-Based Analysis. Front Oncol. 2020;9:1513. Published 2020 Jan 24. doi:10.3389/fonc.2019.01513.