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背景介绍：

PFS（无进展生存期）的定义是随机或开始治疗至发生疾病进展或死亡的时间，疾病进展的定义是RECIST评估发现肿瘤最长径和增加≥20%，出现新病灶，或不可测量恶性病灶明确进展。以上标准最初是为了对肿瘤新药的Ⅱ期临床研究结果进行分类并推进有前景的治疗方案开展Ⅲ期临床加以确证。

PFS作为一个研究终点，其本身存在多种先天性偏倚，无法直接评估患者的感觉或功能状况、无法评估患者的生存时间、无法指导临床实践、无法明确创新疗法是否对患者有显著的临床益处。然而在过去的30年间，PFS已俨然成为肿瘤临床研究中最为常见的主要研究终点。从纯临床的角度而言，患者的肿瘤增大21%还是19%似乎没什么不同，但在当代随机对照临床研究中，这些患者显然是大不同的。

我们越来越担心，PFS作为一个已被肿瘤学界广泛接受的研究终点，其在衡量对患者有意义的指标上的先天不足正在被渐渐忽视。除了方法学上的问题，我们更担心“无进展生存期”这个短语中的“生存”这个词会对临床实践和患者选择造成什么样的影响，因此我们大胆建议把“无进展生存期（Progression-free Survival）”改成“无进展间隔期（Progression-free interval）”。

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肿瘤学界有责任有义务帮助患者做出正确的判断

晚期肿瘤患者希望他们的治疗能帮助他们活得更长且更好。因此，在希望改变目前标准治疗策略的随机对照临床研究中，OS（总生存期）和QoL（生活质量）应该是默认的主要研究终点。遗憾的是，大部分临床研究要么没能显著改善这些指标，要么干脆没有将这些指标设为主要研究终点，在缺乏OS和QoL信息的情况下，患者很难做出真正明智的选择。

当患者从肿瘤医生哪里听到、或是在药企宣传材料中读到，某一种药物可能提高“无进展生存期（PFS）”时，这些患者可能只听到或听懂这个晦涩短语的最后一个词，那就是“生存”，同时也是他们最为关心和最为渴望的那个词。遗憾的是，在大部分情况下PFS都不能代表OS。

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只能在影像学上延缓肿瘤的治疗：患者并不想要

虽然“无进展间隔期（PFI）”并不能克服PFS作为主要研究终点的根本缺陷，但我们认为，将其重新命名可以让患者更好的理解这个短语的实际含义，从而在做出治疗抉择时能够更好的均衡风险和获益。我们也注意到有一些研究试图描述患者对PFS这个术语的理解。

一项系统综述强调患者对PFS的理解受到评估方法、指标选择以及对PFS定义的描述等的影响。还有一项研究发现，如果治疗无法帮助他们活得更长或活得更好，大部分患者并不希望接受这类只能在影像学上延缓肿瘤生长的治疗，关于以上这个命题，还有一项更大的多中心研究正在进行中。虽然将PFS改成PFI会潜在降低“生存”这个此的说服力，当并不太会影响推迟进展会有利于生活质量这个普遍的假设。

虽然已有多项研究提示，推迟进展并不会改善患者的生活质量。因此，即便是改名之后，我们还是需要在临床研究中单独评估并报道患者的生活质量，而不能简单假设延长无进展间隔期会带来更好的生活质量。

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写在最后的话：

我们强烈认为“无进展生存期”这一短语会导致患者的误解，并影响患者对风险和获益的取舍。虽然PFS这个术语也包括了死亡，在技术上或许可以使用“生存”这样的描述，但PFS的应用已经远超最初作为早期临床研究终点指标的作用，因为PFS已经被广泛应用在新的治疗方案的审评中。

与医学的许多其他方面一样，曾经有意义的术语可以而且应该随着需求的出现和更多数据的更新进行修订，临床医学的基石是帮助患者活得更长活得更好，肿瘤学家有责任确保学术术语不存在过度推销的可能性。

专家简介

高平 教授

大连医科大学附属第一医院肿瘤科

主任医师 硕士研究生导师

辽宁省细胞生物学会肿瘤支持与姑息专委会副主委

辽宁省抗癌协会第一届老年肿瘤专委会常委

中国抗衰老学会肿瘤营养专委会常委

中国医疗保健国际交流促进会肺癌预防与控制分会委员

中国医药教育协会腹部肿瘤专业委员会委员

辽宁省抗癌协会肿瘤心理专业委员会委员

辽宁省抗癌协会第一届MDT专业委员会委员

辽宁省抗癌协会肿瘤转移委员会委员

辽宁省抗癌协会淋巴瘤委员会委员

辽宁省抗癌协会生物治疗委员会委员

参考文献：

[1].Bishal Gyawali, et al. Lancet Oncol. 2022 Mar;23(3):328-330.

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