什么是CAR-T治疗？

所谓CAR-T，就是通过基因编辑等基因工程技术，对肿瘤患者自体或者同种异体的免疫细胞—T细胞进行基因改造，使在其表面合成一些额外的抗原受体，以增强对肿瘤细胞的杀伤力，最后注射到患者体内治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤。

2017年8月和10月，美国FDA相继批准了分别针对难治型或复发型B细胞急性淋巴细胞白血病和成人难治型或易反复的弥漫性大B细胞淋巴瘤的两种CAR-T疗法，引发美国和全球CAR-T疗法的热潮。

艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）是第一个被CAR-T疗法治愈的癌症患者，她的体内从2012年至今已9年检测不到癌细胞。截止到2021年10月10日，美国FDA已批准了5种自体CAR-T疗法上市，另外全球有超过180项CAR-T疗法的临床II期或III期试验正在进行或已完成。

不过，自体CAR-T疗法属于个性化订制疗法，需要提取患者自身的T细胞，然后进行基因改造和扩增，流程复杂，周期较长，造成治疗价格过高，也不利于标准化生产，而且有些患者T细胞无法进行有效扩增，这些问题大大限制了CAR-T疗法临床应用。

目前全球有多家公司从事同种异体CAR-T疗法的开发，Allogene治疗公司正是同种异体CAR-T疗法的先行者。该公司现有6款产品进入临床试验，主要治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤和肾细胞瘤，已有一百多名患者在这些临床试验中注射了该公司经过基因编辑的同种异体CAR-T产品，此次引发染色体异常的产品为ALL0-501A。

“抗癌神药”CAR-T的另一面

CAR-T疗法的问世无疑是人类医疗技术的巨大进步，给晚期癌症患者带来了治愈的新希望。

然而，不可否认的是，CAR-T治疗并不完美。

2017年9月，法国Cellectis生物医药公司两项同种异体CAR-T临床Ⅰ期试验被美国FDA叫停，其分别用于治疗急性骨髓性白血病和树突状细胞瘤。被叫停的原因是一名78岁的树突状细胞瘤男性患者在接受CAR-T细胞注射9天之后，因细胞因子释放综合征（也称为“炎症风暴”）等严重不良反应而死亡。

这是CAR-T疗法首次被叫停，炎症风暴也是CAR-T治疗中最常见的危及生命的不良反应。

不过好在，经过全球肿瘤专家的紧密合作，目前人们已经对CAR-T引发的炎症风暴有了清晰的认识，并且采取了一系列措施来应对，显著降低了炎症风暴引发的死亡。

目前，该患者的染色体异常的原因还在进一步调查当中，该公司将与美国FDA密切合作，评估这一临床事件的潜在临床意义，以决定下一步行动。

总的来说，CAR-T疗法对于多种血液肿瘤均展示除了良好的治疗效果，是许多癌症患者治愈的希望。但不可否认的是，作为一种新型疗法，CAR-T同样存在许多未知性。因此，人们需要对 CAR-T有一个正确的认识，从而做出理性的选择。返回搜狐，查看更多