4）三生国健双抗SSGJ-706一、二期临床获FDA批准

10月18日，三生国健发布公告表示，SSGJ-706治疗晚期实体瘤、复发或难治淋巴瘤的一二期临床试验，获FDA批准。

SSGJ-706是三生国健开发的一种重组双特异抗体。该抗体同时结合PD1和另一个与肿瘤免疫抑制功能密切相关的靶点，从而更有效地促进T细胞活化和增殖，进一步增强其肿瘤杀伤活性。

根据FDA的法律法规要求，SSGJ-706批准进入临床I/II期后，尚需开展一系列临床试验，并经FDA批准后方可生产上市，短期内对公司经营业务不会产生大的影响。

国外“药”闻

1）Vertex干细胞疗法治疗糖尿病早期结果积极

10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在1/2期临床试验的首例1型糖尿病患者中获得积极数据。

VX-880是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的产生，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。

实验结果显示，在接受单剂治疗后第90天时，患者胰岛素分泌恢复，并且将每天胰岛素使用量减少91%。

Vertex表示，这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。

2）全球首个体内基因编辑儿童临床结果发布

10月18日，LogicBio Therapeutics公司宣布，其在研体内编辑疗法LB-001，治疗甲基丙二酸血症儿童患者的1/2期临床试验初步结果积极。

MMUT基因突变是导致甲基丙二酸血症最常见的原因。它导致毒性代谢产物在肝脏、肌肉和大脑中聚集，造成组织损伤和发育延迟。

LB-001的设计利用AAV载体，将表达甲基丙二酰辅酶A变位酶（MMUT）的转基因精准插入到肝细胞的白蛋白基因位点。

AAV载体同时携带着表达白蛋白-2A的转基因，如果转基因成功整合到肝细胞的白蛋白基因位点，在患者体内能够发现作为生物标志物的白蛋白-2A。

试验结果显示，在患者体内检测到与特异性基因编辑和蛋白表达相关的生物标志物白蛋白-2A的表达。