试验的主要终点是肺血管阻力从基线到第24周的变化，次要终点是6分钟步行距离。

划重点：临床试验终点指的是一些可衡量的指标，用于评估临床试验的结果。Sotatercept的这项临床试验主要终点是肺血管阻力从基线到第24周的变化，意思就是在试验第24周时，科学家主要根据每个参与试验的患者的肺血管阻力变化，来评估这项临床试验的结果；同时也会看次要终点，也就是6分钟步行距离。

入组患者的基线特征相似，经过24周的试验，结果显示：与安慰剂组相比，两个真药组的肺血管阻力有明显的下降；在真药组中，0.7mg/kg组比0.3mg/kg组肺血管阻力下降得更多（如下图所示）。

同时，试验还发现Sotatercept与NT－proBNP的降低有相关性。根据这些数据得出结论：在有接受背景治疗的肺动脉高压成人患者中，Sotatercept可以降低肺血管阻力；同时，6分钟步行距离和NT－proBNP水平也得到了一定的改善。

在这次临床试验中，最常见的不良事件是血小板减少和血红蛋白水平升高。0.7 mg/kg组中有1例患者死于心脏骤停。由于2期临床试验的样本相对少、持续时间短，尚未确定 Sotatercept 在此临床背景下的长期影响。目前，Sotatercept正处于多项治疗特定PAH患者的3期临床试验研究中。

划重点：2期临床试验一般只筛选少数患者入组，目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。临床试验到了3期，才发展为大型临床试验，大量患者入组，评价新药的疗效和安全性，目的是获得足够的数据以向管理当局申请新药上市许可。现在，新药Sotatercept就处于3期临床试验中。

Sotatercept已经获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“罕见病药物”和“突破性疗法”认定，以及欧盟委员会和欧洲药品管理局（EMA）分别授予的治疗肺动脉高压（PAH）的罕见病药物和优先药物（PRIME）认定。

另外值得一提的是，近期出了个大新闻：这个新药的研发公司Acceleron有望被制药巨头默沙东以110亿美元收购，目前正在谈判中。观点认为，默沙东不惜斥巨资收购Acceleron的动力之一，就是看上了“被誉为Acceleron皇冠上的明珠的Sotatercept”。

这也可以从一个侧面说明，Sotatercept这个新药被认为有很大的潜在价值，有可能成为肺动脉高压治疗史上的一个里程碑。

大家一定要接受科学治疗，尽可能做到足量服药、定期随访，把病情稳住，耐心等待医学界放大招！

编辑：范小喵

排版：万怿玮

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