乳腺癌新辅助化疗后，病理学完全缓解（pCR）的定义有两种：一种是化疗后乳腺病灶从病理学上完全变成了原位癌，一种是从病理学上完全消失。

目前对pCR的价值，有几种看法：

1.从病理学完全缓解（pCR）的定义来看，这只能反映新辅助治疗后对于原发灶和（或）腋窝淋巴结的疗效，不能反映远处转移灶的状态。由于乳腺癌是全身性疾病，新辅助治疗不能代表全身治疗的效果。

以往认为pCR可预测预后，主要是受到三阴性乳腺癌（TNBC）和单纯人表皮生长因子受体2（HER2）阳性乳腺癌患者化疗结果的影响：TNBC的疗效来自化疗，单纯HER2阳性乳腺癌的疗效来自化疗＋靶向治疗。

新近的ALTTO试验，新辅助治疗方案是化疗＋靶向治疗，其入组人群包括了HER2阳性/HR阳性乳腺癌患者，总体疗效与化疗、靶向治疗以及内分泌治疗效果相关。

pCR不能作为预示远期的生存获益的目标。

因此，pCR能否替代总生存（OS）、无疾病生存（DFS）作为评估终点，须进行不同亚型的乳腺癌患者的分层研究。

2.美国的克里斯托法内利（Massimo Cristofanilli）认为，新辅助治疗用于原发性乳腺癌，主要是降低局部晚期或不可切除乳腺癌患者的分期。一般地，临床检查发现肿瘤完全消退，尤其是那些达到pCR的患者的转归，远远好于未取得pCR的患者。以后，大家可能会对残留疾病的程度进行“分级”。

从乳腺癌分子分型而言，雌激素受体（ER）阳性乳腺癌（管腔（Luminal）A型和B型）患者从新辅助化疗中获益较少，pCR率为3%～7%。其转归好于TNBC和HER2阳性的乳腺癌患者。

据此，当前共识是，pCR主要对于最具侵袭性的乳腺癌如TNBC或HER2亚型，是被确认的预后因素。

从ALTTO试验：新方案组pCR率升高，获得pCR者比未获得pCR者预后好。与对照组比较，OS没有差异。可以看出，pCR是近期疗效的一个标准，与长期生存的预测相去甚远。

因此，现阶段临床上，以分子分型作为新辅助治疗的个体化选择，可能是较好的选择。

3.有人从ALTTO试验与NeoALTTO试验的对比着眼，分析其差异：

1）两个试验纳入的乳腺癌患者看似随机，实则不然。

NeoALTTO试验纳入多是局部晚期患者，肿块较大（肿瘤直径＞5cm的纳入比例高达42.19%）、分化程度差、淋巴结阳性的患者。此类患者可能有更多的基因学突变异常。双靶点治疗可能更明显地抑制异常的分子生物学通路，所以联合用药可能对恶性程度高的肿瘤，具有更明显的抑制杀伤作用。

ALTTO试验纳入的是较为早期的患者。可能存在较少的基因学异常。对于这部分患者单靶点可能已经能抑制异常的分子通路，增加一个靶点可能是多余。如果这部分患者的术后化疗，提到术前作新辅助化疗，其结果也不能期望能达到统计学差异。

2）ALTTO试验与NeoALTTO试验，在化疗方案设计上，不具有可比性。ALTTO试验在抗HER2治疗时，同时运用紫杉类＋蒽环类/铂类联合方案。NeoALTTO试验则抗HER2治疗时加用多西他赛单药方案，其认为，化疗方案设计上的差异，可能是两个试验结论不一致的重要原因。

3）从乳腺癌分子分型的角度出发，分析NeoALTTO与ALTTO试验结果。因上述两个研究纳入患者期别不同，势必形成两个研究中乳腺癌分子分型的构成，会存在差异。

小结 目前认为，对于侵袭性高的TNBC或HER2阳性/HR受体阴性的患者而言，pCR可能是一个类似DFS、OS的近期生存评估指标。其对于远期生存的评价，尚待于进一步研究。