129万一针抗癌药,国内年龄最大患者被治愈,20天肿瘤消失,值吗

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129万一针抗癌药,国内年龄最大患者被治愈,20天肿瘤消失,值吗

2023-06-02 21:58| 来源: 网络整理| 查看: 265

说起治疗癌症的方法,CAR-T疗法绝对是近些年来广为人知的“抗癌明星”,不少癌症患者通过它重获了新生。

那么,大家知道世界上第一个接受CAR-T治疗的那个白血病患儿现在如何了吗?

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世界首位接受CAR-T治疗者,

癌细胞已完全消失了11年

2010年,5岁的艾米莉被确诊为白血病,当时唯一的治疗方案就是化疗。但经过多次化疗,艾米莉的病情并没有得到缓解,2年时间里病情还是持续不断地发展。在当时,骨髓移植成为了唯一的希望,但艾米莉的身体已经差到无法耐受任何治疗,留给她的时间不多了。

医生更是直接判了“死刑”,让父母尽早把艾米莉接回家,让她在家人的陪同下度过最后的时光。但她的父母不愿意就此放弃,开始四处搜寻可治疗的方法,并为艾米莉进行了转院。

化疗后的艾米莉

在她入住新医院的前一天,那家医院刚刚获批可在儿童难治型/复发型急性淋巴细胞白血病患者中展开CAR-T疗法临床实验。在当时,CAR-T疗法仅在三名成人身上进行了相关实验,且取得了不错的预后。

但没有在儿童身上进行过多实验,对于艾米莉而言,使用CAR-T疗法之后的情况,是完全未知的。但父母还是决定放手一搏,他们认为没什么比失去心爱的女儿更糟糕。

2012年4月,艾米莉成功进行了CAR-T细胞疗法的治疗。一个月后,她体内的癌细胞完全清除,之后也一直处于缓解状态。

如今11年过去了,艾米莉已经从之前那位差点被病魔夺走生命的光头小女孩,长成了亭亭玉立的大姑娘,且刚刚度过了18岁的生日,即将高中毕业。未来的人生,会有更多的可能性在等着她……

2022年时的艾米莉

02

国内接受CAR-T治疗年龄最大者,

20天癌细胞被清除

随着CAR-T细胞疗法技术的进步,国内也不断在该方向上进行尝试,并取得了不错的成果,85岁的李婆婆便是受益者之一。

2017年,李婆婆因发现颈部有异常肿块到医院检查,被诊断为非霍奇金弥漫大B细胞淋巴瘤,它是一种非常常见的血液系统恶性肿瘤。

后面的几年间,李婆婆始终坚持规范化治疗,期间每次复查的结果都显示病情控制的不错。可就在2021年,李婆婆的病情突然恶化,后被确诊为弥漫大B细胞淋巴瘤复发。

在经多家医院治疗无果后,李婆婆来到了重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤中心寻求一线希望。专家仔细分析后,建议李婆婆进行CAR-T细胞治疗。

之后,在家属与本人的同意下,2022年7月18日,李婆婆正式开始了CAR-T细胞治疗。幸运的是,期间李婆婆并未出现较严重的并发症。仅20天后,也就是8月7日,医生在为李婆婆进行全面检查后宣布,其各项指标恢复正常,可办理出院手续。

至此,85岁的李婆婆也成为了目前国内接受CAR-T治疗患者中年龄最大者。

现面原发性、复发性、转移性(非脑转)癌症患者,多种靶向新药、肿瘤免疫治疗新药,新疗法,正在招募临床试验患者。

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129万一针的CAR-T,“神”在哪里?

CAR-T疗法是针对部分癌症的有效治疗方法之一,它是利用患者自身免疫系统内的T细胞/T淋巴细胞来对抗肿瘤。而T细胞是体内的“卫士”,除了可杀灭细菌外,还能消灭包含癌细胞在内的恶变细胞。

CAR-T疗法可通过收集患者体内的T细胞,而后将T细胞在体外进行转基因修饰,令其变成“加强版”T细胞,这些细胞可识别并粘附在癌细胞表面的特定蛋白质上。之后在体外对T细胞进行增殖,等到数量达到足以杀灭癌细胞时,再回输至患者体内,以此来达到消灭癌症的目的。

然而,对于普通人而言,CAR-T疗法的价格无疑是“天价”,举个例子:国内已获批的两种,其价格分别为120万、129万,但比起国外动辄两三百万价格来说,还算是好的了。

它为什么这么贵?主要有4个原因:

一是CAR-T细胞制备大部分是完全个性化定制,目前无法实现规模化量产,每一个患者都需要耗费高昂的成本进行独立的制备;

二是整个过程中需要涉及到很多环节,对于质量的把控非常严格,这些均需要较高的费用;

三是该疗法的产业还处于发展初期,在原料、设备等产业链上尚不成熟,这也会导致成本增加。

四是药厂在研发药物过程中,需要付出高昂的研发成本,这些成本也会被药企均摊到药物的费用内收回成本。

另外,CAR-T疗法药物阿基仑赛注射液在此前曾有望进入医保谈判,但最终还是因多种原因未能进入最终的谈判阶段。对此相关部门回应,因为该药的价格远超基金承受能力和老百姓的负担水平,不具备经济性,所以才将它拒之门外。

其实,这种天价药对应的疾病尚有其他方法可以治疗,CAR-T疗法目前也尚未普及,通过“以价换量”的模式进入医保的可能性确实不高。

现面原发性、复发性、转移性(非脑转)癌症患者,多种靶向新药、肿瘤免疫治疗新药,新疗法,正在招募临床试验患者。

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CAR-T并非万能,这两点要知晓

关于CAR-T疗法,我们也不能过于神化,它并不是万能药,对此要持有正确的心态。

CAR-T疗法的适用范围主要在血液系统恶性肿瘤,如急性淋巴细胞白血病、B细胞淋巴瘤等,主要是因为血液肿瘤更容易被T细胞识别攻击。

但对于肝癌、胃癌等实体肿瘤,CAR-T疗法还存在巨大障碍,因为实体肿瘤的特异性,导致CAR-T细胞难以直接运输到瘤体中心,且肿瘤微环境会抑制T细胞活性,导致其失去效果。但也不能过于灰心,科研人员对此还在不断尝试中,相信在未来会突破这个瓶颈期。

陆军军医大学西南医院血液病中心陈洁平教授表示,CAR-T疗法也存在一定的不良反应:如治疗过程中可能出现血细胞减少、感染、肿瘤溶解综合征、细胞因子释放症等,严重的甚至会因此而危及生命,但大部分的毒副反应在经过及时干预后都是可逆的。

CAR-T疗法对于一些癌症患者而言是救命稻草般的存在,但也不能过于迷信,使用什么治疗方案还是要遵医嘱。



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