从 VICTORIA 研究看结局的「绝对」与「相对」风险

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从 VICTORIA 研究看结局的「绝对」与「相对」风险

2024-01-24 17:01| 来源: 网络整理| 查看: 265

✪相对危险度减少率(relative risk reduction, RRR或 relative risk difference,RRD), 即暴露组与非暴露组发病率差值与非暴露组发病率之比。反映试验组与对照组结局事件发生率增加或减少的相对程度。

✪绝对危险度减少率(absolute risk reduction, ARR 或 absolute risk difference,ARD 或 RD,AR), 是试验组与对照组发生率的差值。反映如果使用该干预措施能使发生率增加或减少多少。

图 2 风险相关概念的计算

由于 RR 反映相对风险的差异,ARR 反映绝对风险的差异,因此 RR 值一致时,ARR 可能相差很大,例如图 3 中的例子,RR 同样为 1.67,但 ARR 一个是 2%,一个是 24% 4 。

因此 「从这点来看」,ARR 更能反映试验组与对照组某结局发生率增减的绝对量,比 RRR 更明确,更具有临床意义。

图 3 RR 相同时 ARR 不一定相同

但是当 ARR 值非常小时,如 0.00011%,临床意义不好解释。因此,引入 需要处理的患者数(number needed to treat, NNT)这一术语,即 ARR 的倒数。表示用某种防治措施观察一定的时间,需要处理多少病例,可以防止 1 次不利结局的出现 3 。

然而, 在心血管或肿瘤领域,结局随访时间通常较长,且每一位患者随访时间可能不同。研究者不仅仅关心结局发生与否,更关心结局什么时间发生,即干预方法能多大程度上延长患者生存时间。因此,这一类结局指标,又叫做 时间事件(time to event)变量,event 即结局发生与否,time 即结局发生的时间或随访的时间。

对于这一类资料通常用 风险比率(hazard ratio, HR)计算,HR 也是基于事件发生率之间的比值计算,因此也可以和 RR 一样解读,可以理解为考虑了结局发生的时间后试验组相对于对照组的风险。因此,VICTORIA 研究的 HR 也可以用 RR 相关的概念和公式进行解读。

在计算 ARR 时,由于患者的随访时间不同(入组时间不同、研究对象失访等),且存在删失数据(未能观察到事件发生,不知道确切生存时间的数据),直接用某一时间点的试验组与对照组事件发生率相减计算,并不准确。

因此,对于随访时间不同的研究,引入 人年数(person year 或 patients year)概念,即实际人数与观察时间的乘积,研究对象观察了多少时间的复合单位。例如 3 个人存活了 1 年,其人年数为 3 个人年;两个人一个存活了半年,一个存活了 2 年,其人年数也为 3 人年。事件发生率则为事件发生数除以总人年数。例如图 4 中前列腺癌发生率为 3/(2.5+5+1.5+5+0.5)= 0.207 cases per pearson-year 或 207cases per 1000 person-year 5 。

图 4 人年数及发生率的计算

回到 VICTORIA 研究。HR = 0.90,即:使用 Vericiguat 的患者比对照组患者出现心力衰竭住院或心血管死亡的风险低(HR = 0.9



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