【收集周期：国内时间3月6日—3月10日】  

国内获批新药汇总

1、海和药物：谷美替尼片  

作用机制：c-Met抑制剂  

适应症：非小细胞肺癌  

2022年3月8日，国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上海海和药物申报的1类创新药谷美替尼片上市，用于具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的治疗。谷美替尼由中国科学院上海药物研究所与上海海和药物合作研发，已于2021年9月被国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单。谷美替尼能够选择性抑制c-Met激酶活性，进而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭。本次适应症的上市申请主要是基于关键II期临床研究SCC244-108（GLORY研究）的有效性和安全性数据，对于具有METex14跳变的初治和经治局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的12个月随访数据显示：总体客观缓解率（ORR）为65.8%，其中初治患者ORR为70.5%，经治患者ORR为60%；中位无进展生存期（mPFS）为8.5个月；中位总生存期（mOS）为17.3个月，其中初治患者尚未达到，经治患者16.2个月，疗效明确。在安全性上，整体安全耐受。  

2、益普生：注射用双羟萘酸曲普瑞林  

作用机制：GnRH受体激动剂  

适应症：前列腺癌、子宫内膜异位症、性早熟  

2023年3月10日，NMPA批准益普生的注射用双羟萘酸曲普瑞林上市。2022年7月，该药物曾被纳入优先审评，拟用于局部晚期和转移性前列腺癌、子宫内膜异位症、中枢性性早熟（8岁前的女孩和10岁前的男孩）。曲普瑞林是一种促性腺激素释放激素（GnRH）的类似物，用于治疗需要把类固醇激素如雄性激素和雌性激素降低到低水平的患者，包括男性的前列腺癌、女性的不孕不育；除了这些，还可用于女性的子宫内膜异位，子宫肌瘤等方面。  

国内NDA汇总

1、安斯泰来：注射用Enfortumab vedotin   

作用机制：靶向Nectin-4 ADC   

适应症：尿路上皮癌   

2023年3月10日，安斯泰来的注射用enfortumab vedotin的生物制品上市许可申请（BLA）获CDE受理，用于治疗既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者。Enfortumab vedotin是同类首创的直接作用于Nectin-4的抗体偶联药物（ADC）。非临床数据显示，enfortumab vedotin其与表达Nectin-4蛋白的细胞结合，然后将抗肿瘤成分单甲基澳瑞他汀E（MMAE）内化并释放到细胞中，导致细胞停止增殖（细胞周期阻滞）和程序性细胞死亡（凋亡）。此前，该药物已获批在美国、欧盟、日本上市，用于治疗尿路上皮癌。Enfortumab vedotin的生物制品上市许可申请基于一项单臂、开放标签、多中心的II期临床试验，旨在评估enfortumab vedotin治疗既往接受PD-1/PD-L1抑制剂和含铂化疗治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的中国患者的疗效、安全性和药代动力学特征。结果显示，EV-203达到了其主要终点，即与历史对照相比，经独立审查委员会（IRC）确认的接受enfortumab vedotin单药治疗患者的客观缓解率（ORR）达到统计学意义。  

国内IND汇总

1、明济生物：B901注射液   

作用机制：靶向PD-L1 / CD40双抗   

适应症：晚期实体瘤   

2023年3月7日，明济生物的B901注射液的临床试验申请（IND）已经获得受理。B901是由明济生物自主研发的靶向PD-L1 / CD40双抗，具有PD-L1依赖的CD40激动活性，同时具有强效的PD-L1/PD-1信号通路阻断活性。B901可以在PD-L1表达肿瘤组织特异性激活CD40，减少无选择性CD40激活造成的毒性；还可以打破DC细胞和T细胞的负反馈机制，更强效地动员和激活T细胞，增强抗肿瘤药效。临床前体内试验中，B901显示了显著优于PD-L1和CD40单抗的抗肿瘤药效，更高的肿瘤T细胞浸润，及显著优于CD40单抗的安全性。2023年2月，该药物的IND申请已获得FDA批准，开展的临床试验是一项I期剂量递增和扩展研究，将评估B901单药治疗晚期实体瘤患者的安全性、耐受性和药代动力学；同时将初步评估药物的有效性和免疫原性。   

2、康佰裕生物：CBG002 CAR-T细胞注射液   

作用机制：BCMA CAR-T   

适应症：多发性骨髓瘤  

2023年3月7日，康佰裕生物的CBG002 CAR-T细胞注射液的IND已经获得受理。专利显示，该BCMA CAR-T可能为人CD8先导肽、BCMA scFv、人CD8铰链跨膜区、人4-1BB胞内区、人CD3ζ胞内区、P2A肽、人CD27所组成的四代BCMA，最大特色是实现4-1BB和CD27两种共刺激信号通路的非偶联式激活。康佰裕是由海内外知名科学家联合创办的集研发、生产和销售于一体的高科技生物医药创新企业，其核心团队由多名国际知名的医学科学家组成；公司通过引入全球领先的肿瘤免疫精准治疗技术平台,致力于推动新一代肿瘤免疫精准治疗技术的临床应用转化，创建具有全球影响力的、创新的、抗肿瘤免疫精准治疗的生物科技公司。  

3、中美华东：HDM1002片   

作用机制：GLP-1激动剂   

适应症：II型糖尿病   

2023年3月7日，中美华东的HDM1002片的IND已经获得受理。HDM1002是一款GLP-1小分子口服降糖药物。据统计，目前华东医药在GLP-1激动剂上已布局4条管线，分别为两款创新药TTP273、HDM1002，和两款生物类似药利拉鲁肽和索马鲁肽（司美格鲁肽）。TTP273是华东医药2017 年12月由vTv Therapeutics引进，有望与目前已上市GLP-1注射药物相当的治疗效果，同时减少胃肠道不良反应，并提高患者的依从性。公司方表示，HDM1002较TTP273在药效、活性、生物利用度、生产难度和成本等方面存在一定提升潜力。   

4、同源康：TY-2699a胶囊   

作用机制：CDK7抑制剂   

适应症：晚期肿瘤   

2023年3月7日，同源康的TY-2699a胶囊的IND已经获得受理。TY-2699a是公司自主研发的一款口服高选择性的小分子CDK7抑制剂，拟用于治疗多种晚期肿瘤。研究表明，多种肿瘤细胞的生长增殖对CDK7存在高度依赖，包括三阴性乳腺癌 (TNBC) 、复发或难治性卵巢癌（OC）、胰腺导管腺癌（PDAC）、以及血液肿瘤等,  CDK7抑制剂有望成为这类肿瘤的潜在治疗方案。临床前体外及体内药效试验显示，TY-2699a在多个瘤种展现了良好的抑制作用，具有良好的耐受性和安全性；同时，TY-2699a在CDK4/6抑制剂获得性耐药的乳腺癌模型中也表现出良好活性。目前，全球尚未有CDK7抑制剂获批。   

5、滨会生物：重组人PD-L1/CD3 双抗 II 型单纯疱疹病毒注射液(Vero细胞)  

作用机制：表达PD-L1/CD3 双抗溶瘤病毒 

适应症：肿瘤   

2023年3月7日，滨会生物的重组人 PD-L1/CD3 双抗 II 型单纯疱疹病毒（BS006）注射液的IND已经获得受理。BS006是一款表达双特异性抗体的新型溶瘤病毒，重组后的Ⅱ型单纯疱疹病毒（HSV2）表达PD-L1/CD3双抗分子。双抗的一端连接PD-L1，能够靶向表达PD-L1的肿瘤细胞；另一端链接CD3，可结合T细胞，使T细胞定向到肿瘤细胞进行杀伤。由于溶瘤病毒可以提升肿瘤细胞的PD-L1表达，为PD-L1/CD3双抗分子提供了更多的靶向机会，有效解决抗肿瘤免疫治疗过程中表面抗原丢失的难题；同时，分子本身可以作为PD-L1抗体，发挥免疫检查点抑制剂的功能，提升T细胞抗肿瘤能力，达到协同作用的效果。这是全球首款获批开展临床试验的表达双特异性抗体的溶瘤病毒，此前BS006已于2022年11月获FDA开展临床。   

6、正大天晴：拉尼兰诺片  

作用机制：PPAR激动剂  

适应症：非酒精性脂肪肝炎   

2023年3月8日，正大天晴的拉尼兰诺片的IND已经获得受理。拉尼兰诺（lanifibranor）是一款泛PPAR激动剂，可诱导抗纤维化，抗炎和有益血管和身体的代谢变化，通过刺激三种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）异构体-α，δ 和 γ 对抗非酒精性脂肪肝炎（NASH）。Lanifibranor 由正大天晴子公司中国生物从Inventiva引进，用于治疗NASH和其他潜在的代谢疾病。2020年10月，lanifibranor获FDA突破性疗法认定。目前，lanifibranor 已在Ⅱ期临床NATIVE 中达到主要和次要终点，即NASH 缓解而纤维化不恶化，肝脏纤维化改善而NASH 不恶化。顶线的结果支持Inventiva决定推进拉尼替尼的临床开发并进入关键的III 期开发。   

7、博安生物：注射用BA1202 

作用机制：靶向CEA/CD3 双抗  

适应症：结直肠癌、胰腺导管腺癌   

2023年3月8日，博安生物的注射用BA1202的IND已经获得受理。BA1202是博安生物首个基于其双特异T-cell Engager技术平台开发的在研药物，拟用于治疗结直肠癌、胰腺导管腺癌等CEA阳性肿瘤。临床前研究显示，BA1202对肿瘤细胞具有高杀伤力、可显著减少细胞因子释放、并展现出更好的疗效潜力。博安生物成立于2013年，于2019年被绿叶制药收购。公司双特异T-cell Engager技术平台可通过二价结合表现出与肿瘤靶抗原的高亲和力，以实现更好的药物疗效，而通过单价结合表现出与T细胞的低亲和力，以降低毒性及细胞因子释放综合症（CRS）的风险。目前在研管线覆盖肿瘤、自免、代谢和眼科四类，多款生物类似药即将进入商业化阶段。   

8、艾斯拓康：AXT-1003胶囊  

作用机制：——  

适应症：肿瘤   

2023年3月9日，艾斯拓康的AXT-1003胶囊的IND已经获得受理。AXT1003是一款在研的表观遗传小分子抑制剂。Axter已经与诺华签订了授权许可协议，Axter获得其在全球的开发和商业化许可权，目前正在中国和美国进行广泛的治疗多种肿瘤临床前试验项目。艾斯拓康是一家基于中国面向全球的新药研发企业，运营总部位于北京，在北京、天津和美国波士顿设有研发中心，致力于肿瘤、代谢和其他危及生命的疾病领域的创新药物开发，基于对美国FDA和中国NMPA法规及国际临床研究的全面了解及深度把握，加速创新疗法的全球研发。   

9、阿斯利康：AZD9592 

作用机制：靶向EGFR/c-Met ADC  

适应症：肿瘤   

2023年3月9日，阿斯利康的AZD9592的IND已经获得受理。AZD9592是阿斯利康通过自有ADC平台开发的EGFR/c-Met ADC，采用新型拓扑异构酶1载荷，主要解决奥希替尼耐药。EGFR是一个跨膜蛋白，具有胞内激酶活性，可以将胞外环境中的生长因子信号传导到胞内；c-MET扩增是EGFR最常见的旁路信号通路，与EGFR酪氨酸激酶抑制剂的获得性耐药有关。EGFR和MET在多种肿瘤中共表达。  

国外NDA汇总

1、Mesoblast：remestemcel-L   

作用机制：异体间充质干细胞疗法  

适应症：类固醇难治性急性移植物抗宿主病  

2023年3月9日，Mesoblast的remestemcel-L的生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者，PDUFA日期定为2023年8月2日。Remestemcel-L是一种异体来源的间充质干细胞疗法，通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生以及募集天然存在的抗炎至细胞至相关组织，从而抵消与SR-aGVHD相关的炎症反应。该药物已于2015年9月在日本获批上市，JCR Pharmaceuticals拥有remestemcel-L品在日本的开发和商业化权益。Mesoblast曾于2020年1月向FDA递交Remestemcel-L的BLA，但FDA最终驳回了该BLA并要求Mesoblast提交更充分的临床数据。  

全球重点III期临床