2023年10月18日，阿斯利康（AstraZeneca）发布新闻稿称，中国国家药监局（NMPA）已批准C5补体抑制剂依库珠单抗注射液用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者。

依库珠单抗是一种重组单克隆抗体，可识别并粘附人体内存在的抗原。依库珠单抗粘附在C5补体蛋白上并阻断它。C5补体蛋白是免疫系统补体级联反应的一部分，其激活会导致上述情况的发生。Soliris（eculizumab，依库珠单抗）是一种适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身性重症肌无力（gMG）和视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的药物。依库珠单抗最初由Alexion开发，2020年12月12日，阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得了依库珠单抗和另一款长效补体C5抑制剂Ultomiris（Ravulizumab）这两款最重要的上市产品。根据阿斯利康财报，依库珠单抗2022年全球销售额达37.62亿美元。

此次依库珠单抗在中国获批NMOSD适应症，主要是基于一项关键3期PREVENT研究的结果。研究结果显示，基于至首次判定试验期间复发的时间，依库珠单抗治疗使复发风险降低，具有统计学意义和临床意义。第48周时，98%的依库珠单抗治疗患者（63%的安慰剂治疗患者）无复发（相对风险降低94.2%），治疗获益持续至第144周。此外，在为期144周的PREVENT研究内，96%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而无复发比例在接受安慰剂治疗的患者中仅为45%。依库珠单抗的安全性和耐受性在PREVENT研究及其开放标签扩展研究期间的结果一致。治疗期间最常见的不良反应为上呼吸道感染，头疼，鼻咽炎和恶心。

根据智慧芽新药情报库所披露的信息 (点击下方卡片直达 C5 靶点注册登录后可免费获得该靶点下的在研药物、适应症、研发机构、临床试验等详细信息)，截止到 2023 年7月28日，C5 靶点共有在研药物45个，包含的适应症有77种，在研机构70家，涉及相关的临床试验371件，专利多达193768件……期待依库珠单抗的后续表现。