原标题：OS、ORR都是什么意思？一文读懂临床试验终点各指标的含义

在我们之前分享的各类肿瘤临床研究文献中，经常会出现临床试验终点（End Point）这个词，与此相对应的结果中充斥着大量的例如OS、PFS、ORR 还有 DFS、TTP、TTF等专业名词，药物能否被批准上市，临床试验终点结果是一个评判的重要标准。今天就给大家解读各个指标的含义，让我们的患者和家属有一定的知识储备来更好的理解药物说明及药物临床试验的数据，在抗肿瘤治疗过程中少一些迷茫和困惑。

本文讨论的临床试验终点包括总生存期(Overall Survival ,OS) 、客观缓解率（ObjectiveResponse Rate, ORR）、无病生存期（ Disease － Free Survival ,DFS）、疾病进展时间(Time toProgression ,TTP) 、无进展生存期(Progression-Free Survival,PFS)。

总生存期（OS）

总生存期定义为临床实验中患者从随机化分组开始到因各种原因导致死亡之间的时间，且是按意向治疗人群(ITT)计算。

OS因其易于测量、可精确测量的优点，是目前评价抗肿瘤药物最可靠的临床试验终点，通常作为首选终点。OS分析中存在的主要问题是大型试验随访期过长，易受交叉治疗和后续治疗的影响，包括某些非癌症导致的死亡，导致混淆生存期分析。所以临床上常使用5年生存率，即某一种肿瘤经过综合治疗后，生存期超过5年的患者比例。

客观缓解率（ORR）

客观缓解率是指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。

缓解期通常是指从开始出现疗效直至证实出现肿瘤进展的这段时间。ORR是直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，优点是可以根据肿瘤缩小直接反映药物的有效性，缺点是ORR并不是临床获益的直接测量，也不是对药物活性的综合测量。

上世纪70年代，ORR通常作为批准抗癌药物上市的依据。随着人们认知的改变，逐渐认识到肿瘤患者生存期的改善、生活质量提高、体力状况、肿瘤相关症状减轻等更直接的临床获益证据应该纳入考量，而这些很多时候不能通过ORR或与其相关的指标进行预测。

无病生存期（DFS）

无病生存期通常定义为患者从随机分组开始到出现肿瘤复发或由任何原因引起死亡之间的时间。

DFS可以是临床获益的替代终点或者可以为临床获益提供直接证据。该终点常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究，以及化疗后大部分患者达到完全缓解的部分癌种。目前DFS 已经成为乳腺癌辅助性激素治疗、结肠癌辅助治疗、以及乳腺癌的辅助性细胞毒治疗的主要审批基础。

与生存研究相比，DFS所需病例少并且随访时间短，但并非所有情况下都能作为生存期替代指标，而且DFS存在评价偏倚，不同研究也会存在不同定义。

疾病进展时间（TTP）和无进展生存期（PFS）

TTP 定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展之间的时间，不包括死亡；PFS 定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展或死亡之间的时间。

PFS因其包括死亡，更好地反映了受试药物毒副作用，所以与TTP相比更常作为替代终点。而当大多数死亡与癌症无关时，TTP也可以是合适的终点。

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10月底，T+A免疫联合疗法在中国获批用于肝癌一线治疗，其获批依据源于III期临床试验IMbrave150的研究结果，您可以看懂吗？

IMbrave150研究入组了501位无法手术切除的HCC患者，随机分配进入“阿替利珠单抗＋贝伐珠单抗”组或索拉非尼组。相比索拉非尼组，“阿替利珠单抗＋贝伐珠单抗”组治疗将PFS提高到了6.8个月，将ORR从13%提高到33%，同时OS显著延长。

新药研发长路漫漫，读懂临床试验终点各项指标的含义，怀揣希望等待良药面世。

参考文献：

[1] 抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则

[2] 抗肿瘤药物临床试验技术指导原则

[3] 罗氏阿替利珠单抗免疫联合治疗方案在中国获批用于一线治疗肝细胞癌（罗氏制药）返回搜狐，查看更多

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