神经源性下尿路功能障碍的药物治疗效果与作用于膀胱尿道的神经递质及受体分布相关。膀胱收缩最主要是通过乙酰胆碱诱导激活膀胱平滑肌中的节后副交感胆碱能受体引起。乙酰胆碱是人类膀胱逼尿肌产生收缩的主要神经递质，逼尿肌上主要分布M2和M3受体，其中M3受体被认为是调控逼尿肌收缩的主要受体亚型。M受体阻断剂通过竞争性抑制乙酰胆碱与逼尿肌上M3和M2受体的结合而抑制膀胱逼尿肌反射性收缩、 减轻逼尿肌过度活动（DO），进而起到治疗神经源性下尿路功能障碍的作用。α肾上腺素受体兴奋可以使尿道平滑肌收缩、导致尿道内口关闭；α1A受体在男性尿道前列腺部及女性尿道的分布占绝对优势，因此α受体阻滞剂可降低膀胱出口阻力。

应用单一药物治疗神经源性下尿路功能障碍的疗效有限，包括药物治疗在内的联合治疗才能获得最大疗效。

M受体阻断剂是治疗神经源性DO的一线药物。M受体阻断剂可以稳定逼尿肌、抑制DO、增加膀胱顺应性，达到保护肾脏和膀胱的目的。控制神经源性DO的药物剂量要比控制特发性DO的剂量大，该类药物也有可能影响逼尿肌收缩力、导致残余尿量增加。因此大部分神经源性下尿路功能障碍患者在服用M受体阻断剂的同时，需要配合间歇导尿来排空膀胱；也有部分残余尿量较少的患者可以联合使用α受体阻断剂来辅助膀胱排空。

目前国内临床应用的M受体阻断剂包括：托特罗定、索利那新、丙哌维林、奥昔布宁及曲司氯铵等。此类药物总体上有良好耐受性，应用人群广泛，包括儿童及老年患者，可显著改善神经源性下尿路功能障碍患者尿动力学指标（包括增加最大膀胱容量、抑制DO、降低储尿期膀胱压力等）。但这类药物均有不同程度的口干等副作用，高选择性的M受体阻断剂可以减少副作用的发生。

托特罗定是膀胱高选择性M受体阻断剂，可同时阻断M2及M3受体亚型。其与膀胱的亲和力要高于唾液腺，因此其口干等副作用要低于奥昔布宁 。近期，托特罗定亦被尝试应用于儿童，并收到了良好的疗效。索利那新也是高选择性M受体阻断剂，对M受体亚型及膀胱组织均具有较高的选择性，与M3受体的结合力要高于M2，与逼尿肌上M受体的结合力要比唾液腺强，因此口干副作用小。在中枢神经系统副作用也较小。曲司氯铵对M受体亚型无选择性，不会通过血脑屏障，对患者的认知影响小。丙哌维林为混合作用机制的药物，除抗胆碱作用外，同时也作用于膀胱钙离子通道，发挥松弛膀胱逼尿肌的作用；同时，其脂溶性较低，因此不易通过血脑屏障，中枢神经系统副作用较小。对于其他抗胆碱类药物治疗无效的储尿期症状患者，可考虑更换为丙哌维林治疗。奥昔布宁的口干副作用较大，但同时具有抗毒蕈碱受体、解痉及非常微弱的局麻作用。目前国外批准丙哌维林、奥昔布宁可用于儿童患者。黄酮哌酯治疗神经源性DO缺乏循证医学证据支持。

上述药物有不同的耐受曲线。若患者服用一种药物效果不理想或出现不能耐受时，可考虑的治疗方案包括：增大剂量、更换为另一种药物或联合使用。也有文献报道不同种类的M受体阻断剂联合应用治疗神经源性下尿路功能障碍，可取得最大治疗效果。针对不同的给药途径，尤其是长期药效，仍然需要进一步的研究。

β3肾上腺素受体是人膀胱上分布最为广泛的，同时也是调节膀胱逼尿肌放松的最主要的β受体亚型。近年的研究证实了β3受体激动剂治疗非神经源性OAB的有效性和安全性，可以缓解尿频、尿失禁的症状，稳定逼尿肌；同时，耐受性良好，并无口干、便秘、认知功能损害等M受体阻断剂常见的副作用。个别研究表明低剂量β3受体激动剂对中枢性神经病变导致神经源性下尿路功能障碍的尿急等储尿期症状有较好疗效，但该药治疗神经源性下尿路功能障碍仍需进一步研究。

磷酸二酯酶5抑制剂（PDE5I）

包括西地那非、伐他那非、他达那非和阿伐那非。伐他那非可以改善脊髓损伤患者的尿动力学指标。给予多发性硬化的男性患者他达拉非每日5mg，在改善勃起功能的基础上，还可同时减轻患者的储尿期及排尿期症状，但目前尚无女性患者的用药经验。

M受体激动剂药物（氯贝胆碱）及胆碱酯酶抑制剂药物（溴吡斯的明）可改善逼尿肌收缩力、增强膀胱排空。常见的副作用包括：恶心、呕吐、腹痛、腹泻、支气管痉挛等；罕见的并发症包括严重的心血管抑制，如急性循环衰竭及心脏停搏。国内文献报道将溴吡斯的明或新斯的明联合其他药物用于治疗脊髓损伤及糖尿病神经源性下尿路功能障碍，取得了一定疗效，但样本量较小，尚待进一步研究。总体来看，此类药物治疗神经源性下尿路功能障碍的疗效证据不充分、副作用明显，间歇导尿仍是治疗逼尿肌无反射的首选治疗。

α受体阻滞剂可以降低膀胱出口阻力，改善排尿困难等排尿期症状，减少残余尿量，也可部分改善尿频、尿急、夜尿等储尿期症状，同时可减低自主神经反射异常的发生率。对逼尿肌-膀胱颈协同失调(DBND)的患者应用α受体阻滞剂，可降低逼尿肌漏尿点压力，其副作用较少。临床常用的α受体阻滞剂有坦索罗辛、阿夫唑嗪、赛洛多辛、特拉唑嗪、多沙唑嗪和萘哌地尔等。相比应用于排尿期逼尿肌无反射的患者，逼尿肌存在收缩的患者药物疗效更佳。近年来，我国学者将α受体阻滞剂联合甲钴胺用于治疗糖尿病性神经源性下尿路功能障碍，也取得了一定的效果。此类药物的副作用主要为血压降低，可从正反两方面来看待此副作用：正面是用于降低及预防因自主神经功能障碍导致的高血压，负面是体位性低血压导致跌倒等意外发生。

去氨加压素为一种合成抗利尿剂，可以减少肾脏尿液的产生、减少尿量，进而缓解下尿路症状，主要用于夜尿症、遗尿和尿崩症。去氨加压素可用于神经源性下尿路功能障碍已致上尿路积水扩张、肾功能损害的夜间产尿量增多的患者，减少夜尿。一些尿崩症患者经常产生严重的上尿路积水扩张，被误诊为神经源性下尿路功能障碍，去氨加压素对于非肾性尿崩症患者可以缓解上尿路功能的损害。近期文献报道将去氨加压素联合米拉贝隆用于治疗多发性硬化的神经源性下尿路功能障碍患者，显示较单药治疗效果更好。

α受体激动剂可增加膀胱出口阻力，但缺乏高水平证据支持其在神经源性下尿路功能障碍治疗中的有效性。