SGA 患儿的 rhGH 推荐剂量为0.15 ~ 0.2I U/kg.d。原则上应根据体重的变化和血清 IGF-1 来调整剂量，治疗开始时身高与遗传身高差距越大，治疗效果越好。

此外，临床上，儿童内分泌医生还应根据体重、青春期状态选择初始治疗剂量，在治疗过程中使 IGF-1 水平保持在正常范围内。而且，血清 IGF-1 和 IGFBP-3 水平检测可作为 rhGH 疗效和安全评估的指标。

根据 rhGH 的疗效评估情况，

调整用药剂量

身高和生长速度是临床判断身材矮小患者治疗效果的重要指标，儿童患者应每 3 个月监测 1 次身高、体质量和生长速度，每年需进行骨龄评估。短期疗效评估方面，可参考患儿年龄、青春期发育情况和生长落后程度调整用药。第 1 年 rhGH 治疗有效的体格测量指标包括 SDS 改善 ＞ 0.3 ~ 0.5 SDS，第一年身高增长速度增加 ＞ 3 cm或生长速度SDS ＞ 1 SDS。长期疗效评估方面，可以评估成人期身高减去开始 rhGH 治疗时的身高 SDS。

此外，需要根据生长速度、体质量变化和 IGF-1 水平进行剂量调整。治疗过程中，应维持 IGF-1 水平在正常范围内。在依从性较好的情况下，若生长情况不理想，且 IGF-1 水平较低，可在批准剂量范围内增加 rhGH 剂量。在最初 2 年后，若血清 IGF-1 水平高于正常范围，特别是持续高于 2.5 SDS，可考虑减量。同时，临床医生还需考虑性别和青春发育的因素 [5]。

rhGH 治疗成人生长激素缺乏症,

评估指标与儿童有所区别

rhGH 不但可应用于儿科领域，也可应用于成人生长激素缺乏症（AGHD）等临床治疗领域。 一项使用可室温保存的预填充水型 rhGH 用于日本 AGHD 患者治疗的研究中，评估了 AGHD 重症患者接受 rhGH 治疗的有效性和安全性。研究结果表明，rhGH 可以改善 AGHD 血脂代谢和男性腰围，且对糖代谢无影响；同时，接受 rhGH 治疗还可以改善患者在社会、心理及身体方面的生活质量。而且，也未出现新的不良反应，其常见的严重不良反应也仅存在于并发肿瘤的患者中 [6]。

对于成人 GHD 患者，根据 2011 年美国内分泌协会的成人 GHD 诊疗指南建议 [7]， 成人 GHD 在最初治疗时需每 1 ~ 2 个月随访 1 次，进入维持剂量治疗后，每 6 个月随访 1 次即可。每次随访需要观察多项临床和生化指标，包括临床症状及副反应，体质量、身高、BMI、腰围及血压，每 6 ~ 12 个月评价生活质量，每年测定 IGF-1、血脂及空腹血糖，每 1.5 ~ 2 年检查 1 次骨密度。

丁香小结

rhGH 是治疗儿童身材矮小相关疾病的重要药物。GHD 及早诊断和治疗，可以期望在青春前期获得最大的身高增长。与此同时，儿童内分泌医生应把握不同疾病（GHD、TS、Noonan 综合征、短肠综合征、慢性肾功能不全、PWS、ISS、SHOX 基因缺失、SGA）的用药适应症，避免 rhGH 的滥用。此外，rhGH 不但可应用于儿科领域，也可应用于 AGHD 的治疗。成人 AGHD 患者，使用 rhGH 治疗后，可改善血脂代谢和男性腰围，以及患者在社会、心理及身体方面的生活质量。

1. 李瑶,巨晓洁,汪伟,等.重组人生长激素给药系统的研究进展[J].化工进展，2020:1-12.

2. 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组，《中华儿科杂志》编辑委员会. 基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议[J].中华儿科杂志，2013，51 (6):426-432.

5. 潘慧, 班博, 于萍,等. 从临床诊疗指南及专家共识角度看重组人生长激素治疗的规范化应用[J]. 中华诊断学电子杂志, 2014, 2: 1-5.

6. 日本，AGHD患者，试验编号：GH-3811.

7. Molitch ME，Clemmons DR，Malozowski S，et al. Evaluation and treatment of adult growth hormone deficiency:an Endocrine Society clinical practice guideline[J]. J Clin Endocrinol Metab，2011, 96(6):1 5 8 7-1609 .

内容编辑：马腾、Ruijin

图片来源：站酷海洛plus返回搜狐，查看更多