1.一种式(I)化合物，或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中R1选自由以下组成的组：C5-30烷基、C5-20烯基、-R*YR”、-YR”和-R”M’R’；R2和R3独立地选自由以下组成的组：H、C1-14烷基、C2-14烯基、-R*YR”、-YR”和-R*OR”，或R2和R3连同其所连接的原子一起形成杂环或碳环；R4选自由以下组成的组：氢、C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-(CH2)oC(R10)2(CH2)n-oQ、-CHQR、-CQ(R)2和未被取代的C1-6烷基，其中Q选自碳环、杂环、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR、-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-N(R)2、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2、N(R)R8、-N(R)S(O)2R8、-O(CH2)nOR、-N(R)C(＝NR9)N(R)2、-N(R)C(＝CHR9)N(R)2、-OC(O)N(R)2、-N(R)C(O)OR、-N(OR)C(O)R、-N(OR)S(O)2R、-N(OR)C(O)OR、-N(OR)C(O)N(R)2、-N(OR)C(S)N(R)2、-N(OR)C(＝NR9)N(R)2、-N(OR)C(＝CHR9)N(R)2、-C(＝NR9)N(R)2、-C(＝NR9)R、-C(O)N(R)OR和–C(R)N(R)2C(O)OR，各o独立地选自1、2、3和4，并且各n独立地选自1、2、3、4和5；各R5独立地选自由OH、C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；各R6独立地选自由OH、C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；M和M’独立地选自-C(O)O-、-OC(O)-、-OC(O)-M”-C(O)O-、-C(O)N(R’)-、-N(R’)C(O)-、-C(O)-、-C(S)-、-C(S)S-、-SC(S)-、-CH(OH)-、-P(O)(OR’)O-、-S(O)2-、-S-S-、芳基基团和杂芳基基团，其中M”是键、C1-13烷基或C2-13烯基；R7选自由C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；R8选自由C3-6碳环和杂环组成的组；R9选自由以下组成的组：H、CN、NO2、C1-6烷基、-OR、-S(O)2R、-S(O)2N(R)2、C2-6烯基、C3-6碳环和杂环；R10选自由H、C1-3烷基和C2-3烯基组成的组；各R独立地选自由以下组成的组：C1-3烷基、C2-3烯基、(CH2)qOR*和H，并且各q独立地选自1、2和3；各R’独立地选自由以下组成的组：C1-18烷基、C2-18烯基、-R*YR”、-YR”和H；各R”独立地选自由C3-15烷基和C3-15烯基组成的组；各R*独立地选自由C1-12烷基和C2-12烯基组成的组；各Y独立地是C3-6碳环；各X独立地选自由以下组成的组：F、Cl、Br和I；并且m选自5、6、7、8、9、10、11、12和13；且其中当R4是-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、–CHQR或-CQ(R)2时，则(i)在n是1、2、3、4或5时，Q不是-N(R)2；或(ii)在n是1或2时，Q不是5、6或7元杂环烷基。2.一种式(III)化合物，或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中或其盐或异构体，其中R1选自由以下组成的组：C5-30烷基、C5-20烯基、-R*YR”、-YR”和-R”M’R’；R2和R3独立地选自由以下组成的组：H、C1-14烷基、C2-14烯基、-R*YR”、-YR”和-R*OR”，或R2和R3连同其所连接的原子一起形成杂环或碳环；R4选自由以下组成的组：氢、C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-(CH2)oC(R10)2(CH2)n-oQ，-CHQR、-CQ(R)2和未被取代的C1-6烷基，其中Q选自碳环、杂环、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR、-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-N(R)2、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2、N(R)R8、-N(R)S(O)2R8、-O(CH2)nOR、-N(R)C(＝NR9)N(R)2、-N(R)C(＝CHR9)N(R)2、-OC(O)N(R)2、-N(R)C(O)OR、-N(OR)C(O)R、-N(OR)S(O)2R、-N(OR)C(O)OR、-N(OR)C(O)N(R)2、-N(OR)C(S)N(R)2、-N(OR)C(＝NR9)N(R)2、-N(OR)C(＝CHR9)N(R)2、-C(＝NR9)N(R)2、-C(＝NR9)R、-C(O)N(R)OR和–C(R)N(R)2C(O)OR，各o独立地选自1、2、3和4，并且各n独立地选自1、2、3、4和5；Rx选自由C1-6烷基、C2-6烯基、-(CH2)rOH和-(CH2)rNR2组成的组，其中r选自1、2、3、4、5和6；各R5独立地选自由OH、C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；各R6独立地选自由OH、C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；M和M’独立地选自-C(O)O-、-OC(O)-、-OC(O)-M”-C(O)O-、-C(O)N(R’)-、-N(R’)C(O)-、-C(O)-、-C(S)-、-C(S)S-、-SC(S)-、-CH(OH)-、-P(O)(OR’)O-、-S(O)2-、-S-S-、芳基基团和杂芳基基团，其中M”是键、C1-13烷基或C2-13烯基；R7选自由C1-3烷基、C2-3烯基和H组成的组；R8选自由C3-6碳环和杂环组成的组；R9选自由以下组成的组：H、CN、NO2、C1-6烷基、-OR、-S(O)2R、-S(O)2N(R)2、C2-6烯基、C3-6碳环和杂环；R10选自由H、C1-3烷基和C2-3烯基组成的组；各R独立地选自由C1-3烷基、C2-3烯基、(CH2)qOR*和H组成的组；并且各q独立地选自1、2和3；各R’独立地选自由以下组成的组：C1-18烷基、C2-18烯基、-R*YR”、-YR”和H；各R”独立地选自由C3-15烷基和C3-15烯基组成的组；各R*独立地选自由C1-12烷基和C2-12烯基组成的组；各Y独立地是C3-6碳环；各X独立地选自由以下组成的组：F、Cl、Br和I；并且m选自5、6、7、8、9、10、11、12和13。3.根据权利要求2所述的化合物，其中Rx是甲基。4.根据权利要求2或3所述的化合物，其中所述化合物还包含阴离子。5.根据权利要求3所述的化合物，其中所述阴离子选自氯离子、溴离子、碘离子、氟离子、乙酸根、甲酸根、三氟乙酸根、二氟乙酸根、三氯乙酸根和磷酸根。6.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’中的至少一个是-OC(O)-M”-C(O)O-。7.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’中的至少一个是-OC(O)-。8.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-OC(O)-并且M’是-C(O)O-。9.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-C(O)O-并且M’是-OC(O)-。10.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’各自是-OC(O)-。11.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’各自是-C(O)O-。12.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IA)：或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中l选自1、2、3、4和5；m选自5、6、7、8和9；M1是键或M’；R4是氢、未被取代的C1-3烷基、-(CH2)oC(R10)2(CH2)n-oQ，或-(CH2)nQ，其中Q是OH、-NHC(S)N(R)2、-NHC(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)R8、-N(R)S(O)2R8、-NHC(＝NR9)N(R)2、-NHC(＝CHR9)N(R)2、-OC(O)N(R)2、-N(R)C(O)OR、-N(OR)C(O)R、-N(OR)S(O)2R、-N(OR)C(O)OR、-N(OR)C(O)N(R)2、-N(OR)C(S)N(R)2、-N(OR)C(＝NR9)N(R)2、-N(OR)C(＝CHR9)N(R)2、杂芳基或杂环烷基；M和M’独立地选自-C(O)O-、-OC(O)-、-OC(O)-M”-C(O)O-、-C(O)N(R’)-、-P(O)(OR’)O-、-S-S-、芳基基团和杂芳基基团；并且R2和R3独立地选自由H、C1-14烷基和C2-14烯基组成的组。13.根据权利要求1所述的化合物，其中所述化合物具有式(IB)：或其N-氧化物，或其盐或异构体。14.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是5、7或9。15.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(II)：或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中l选自1、2、3、4和5；M1是键或M’；R4是氢、未被取代的C1-3烷基、-(CH2)oC(R10)2(CH2)n-oQ或-(CH2)nQ，其中n是2、3或4并且Q是OH、-NHC(S)N(R)2、-NHC(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、N(R)R8、-N(R)S(O)2R8、-NHC(＝NR9)N(R)2、-NHC(＝CHR9)N(R)2、-OC(O)N(R)2、-N(R)C(O)OR、-N(OR)C(O)R、-N(OR)S(O)2R、-N(OR)C(O)OR、-N(OR)C(O)N(R)2、-N(OR)C(S)N(R)2、-N(OR)C(＝NR9)N(R)2、-N(OR)C(＝CHR9)N(R)2、杂芳基或杂环烷基；M和M’独立地选自-C(O)O-、-OC(O)-、-OC(O)-M”-C(O)O-、-C(O)N(R’)-、-P(O)(OR’)O-、-S-S-、芳基基团和杂芳基基团；并且R2和R3独立地选自由H、C1-14烷基和C2-14烯基组成的组。16.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4是氢。17.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4不是氢。18.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是OH、-NHC(S)N(R)2、-NHC(O)N(R)2、-N(R)C(O)R或-N(R)S(O)2R。19.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)R8、-NHC(＝NR9)N(R)2、-NHC(＝CHR9)N(R)2、-OC(O)N(R)2或-N(R)C(O)OR。20.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(OR)C(O)R、-N(OR)S(O)2R、-N(OR)C(O)OR、-N(OR)C(O)N(R)2、-N(OR)C(S)N(R)2、-N(OR)C(＝NR9)N(R)2或-N(OR)C(＝CHR9)N(R)2。21.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)C(O)R，其中R是任选被C1-3烷氧基取代的C1-3烷基，或S(O)tC1-3烷基，其中t是0、1或2。22.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是杂芳基。23.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是杂环烷基并且n是3、4或5。24.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R是被一个或多个选自由C1-3烷氧基、氨基和C1-C3二烷基氨基组成的组的取代基取代的C1-6烷基。25.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R8是4元碳环。26.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R8是4元碳环。27.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R8是4元碳环，其中所述碳环被一个或多个选自由以下组成的组的取代基取代：氧代、硫代、氨基、C1-C3烷基氨基、C1-C3二烷基氨基、C1-C3烷氧基烷基氨基、C1-C3二烷氧基烷基氨基、C1-C3烷氧基烷基和5或6元杂环烷基。28.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M1是M’。29.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’独立地是-C(O)O-或-OC(O)-。30.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’中的至少一个是-S-S-。31.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M和M’之一是-S-S-，并且另一个是-C(O)O-或-OC(O)-。32.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中l是1、3或5。33.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4是未被取代的甲基或-(CH2)nQ，其中Q是OH、-NHC(S)N(CH3)2或-NHC(O)N(CH3)2。34.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M1不存在。35.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R’是C1-18烷基、C2-18烯基、-R*YR”或-YR”。36.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3独立地是C3-14烷基或C3-14烯基。37.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1选自由C5-20烷基和C5-20烯基组成的组。38.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1选自由-R*YR”、-YR”和-R”M’R’组成的组。39.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是C5-20烷基。40.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是C6烷基、C8烷基、C9烷基、C14烷基或C18烷基。41.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是C5-20烯基。42.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是C18烯基。43.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是亚油基。44.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是-R”M’R’。45.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1不同于–(CHR5R6)m–M–CR2R3R7。46.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R’选自-R*YR”和-YR”。47.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Y是环丙基基团。48.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中邻近Y的R”是C1烷基。49.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R’选自C4烷基、C4烯基、C5烷基、C5烯基、C6烷基、C6烯基、C7烷基、C7烯基、C9烷基、C9烯基、C11烷基、C11烯基、C17烷基、C17烯基、C18烷基和C18烯基，其各自是直链或分支的。50.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R”是C3烷基。51.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R”是C5烷基。52.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R”是C7烷基。53.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1是被羟基取代的C5-20烷基。54.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M’是-C(O)O-、-OC(O)-或-OC(O)-M”-C(O)O-，其中M”是C1-4烷基或C2-4烯基。55.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M’是芳基基团或杂芳基基团。56.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M’选自由苯基、噁唑和噻唑组成的组。57.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R1选自-R*YR”和-YR”。58.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Y是环丙基基团。59.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R*是C8烷基。60.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R*是被一个或多个选自由氨基、C1-C6烷基氨基和C1-C6二烷基氨基组成的组的取代基取代的C1-12烷基。61.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R”是C3-12烷基。62.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R”是C8烷基63.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中各R5是H。64.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中至少一个R5是羟基。65.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中各R6是H。66.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中至少一个R6是羟基。67.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3独立地选自由以下组成的组：C1-14烷基、C2-14烯基、-R*YR”、-YR”和-R*OR”，或R2和R3连同其所连接的原子一起形成杂环或碳环。68.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2与R3相同。69.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C8烷基。70.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C2烷基。71.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C3烷基。72.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C4烷基。73.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C5烷基。74.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C6烷基。75.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3是C7烷基。76.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2与R3不同。77.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2是C8烷基。78.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C1烷基。79.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C2烷基。80.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C3烷基。81.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C4烷基。82.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C5烷基。83.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C6烷基。84.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C7烷基。85.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C9烷基。86.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3连同其所连接的原子一起形成杂环。87.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2和R3连同其所连接的原子一起形成碳环。88.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述碳环是C6碳环。89.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述碳环是苯基基团。90.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述碳环是环己基基团。91.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中由R2和R3连同其所连接的原子一起形成的杂环或碳环被一个或多个烷基基团取代。92.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-C(O)O-。93.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-OC(O)-。94.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-OC(O)-M”-C(O)O-，其中M”是C1-6烷基或C2-6烯基。95.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是-OC(O)-M”-C(O)O-，其中M”是C1-4烷基或C2-4烯基。96.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M是芳基基团或杂芳基基团。97.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中M选自由苯基、噁唑和噻唑组成的组。98.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是5。99.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是7。100.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是9。101.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4是未被取代的C1-4烷基。102.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4是未被取代的甲基。103.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自由以下组成的组：C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-CHQR和-CQ(R)2，其中Q选自C3-6碳环、具有一个或多个选自N、O、S和P的杂原子的5至14元芳香族或非芳香族杂环、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR，-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-N(R)2、-C(O)N(R)2、-N(R)S(O)2R8、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2和-C(R)N(R)2C(O)OR，并且各n独立地选自1、2、3、4和5。104.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自由以下组成的组：C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-CHQR和-CQ(R)2，其中Q选自C3-6碳环、具有一个或多个选自N、O和S的杂原子的5至14元杂芳基、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR、-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)S(O)2R8、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2、-C(R)N(R)2C(O)OR以及具有一个或多个选自N、O和S的杂原子的5至14元杂环烷基，其被一个或多个选自氧代(＝O)、OH、氨基和C1-3烷基的取代基取代，并且各n独立地选自1、2、3、4和5。105.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自由以下组成的组：C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-CHQR和-CQ(R)2，其中Q选自C3-6碳环、具有一个或多个选自N、O和S的杂原子的5至14元杂环、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR、-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)S(O)2R8、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2、-C(R)N(R)2C(O)OR，并且各n独立地选自1、2、3、4和5；并且当Q是5至14元杂环且(i)R4是-(CH2)nQ，其中n是1或2，或(ii)R4是-(CH2)nCHQR，其中n是1，或(iii)R4是-CHQR和-CQ(R)2时，则Q是5至14元杂芳基或8至14元杂环烷基。106.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自由以下组成的组：C3-6碳环、-(CH2)nQ、-(CH2)nCHQR、-CHQR和-CQ(R)2，其中Q选自C3-6碳环、具有一个或多个选自N、O和S的杂原子的5至14元杂芳基、-OR、-O(CH2)nN(R)2、-C(O)OR、-OC(O)R、-CX3、-CX2H、-CXH2、-CN、-C(O)N(R)2、-N(R)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(R)S(O)2R8、-N(R)C(O)N(R)2、-N(R)C(S)N(R)2、-C(R)N(R)2C(O)OR，并且各n独立地选自1、2、3、4和5。107.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自-(CH2)nQ和-(CH2)nCHQR。108.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-OR。109.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-OH。110.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-O(CH2)nN(R)2。111.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-OC(O)R。112.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-CX3。113.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是–CN。114.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)C(O)R或-N(R)S(O)2R。115.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(H)C(O)R或-N(H)S(O)2R。116.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)C(O)N(R)2。117.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(H)C(O)N(R)2。118.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(H)C(O)N(H)(R)。119.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)C(S)N(R)2。120.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(H)C(S)N(R)2。121.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(H)C(S)N(H)(R)。122.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-C(R)N(R)2C(O)OR。123.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-N(R)S(O)2R8。124.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-NHR8，其中R8是C3-6环烷基，其任选被一个或多个选自以下的取代基取代：氧代(＝O)、氨基(NH2)、单烷基或二烷基氨基、C1-3烷基和卤代。125.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-NHC(＝NR9)N(R)2，其中R9是CN、C1-6烷基或H。126.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-NHC(＝CHR9)N(R)2，其中R9是NO2、C1-6烷基或H。127.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是-OC(O)N(R)2或-N(R)C(O)OR。128.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q选自由三唑、咪唑、嘧啶和嘌呤组成的组。129.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q是含有至少一个氮环原子的5或6元杂环烷基并且任选被一个或多个选自以下的取代基取代：氧代(＝O)、氨基(NH2)、单烷基或二烷基氨基、卤代和C1-3烷基。130.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中n是1。131.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中n是2。132.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中n是3。133.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中n是4。134.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R7是H。135.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R7选自C1-3烷基。136.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3和R7是H。137.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2是H。138.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中至少一个存在的R5和R6是甲基。139.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自由化合物1-8和31以及其盐和异构体组成的组。140.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自由以下组成的组：化合物9-30、32-36和47-61以及其盐和异构体。141.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自由以下组成的组：化合物65-75、79-81、94、101、103、108-116和118-135以及其盐和异构体。142.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自化合物136-232以及其盐和异构体。143.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自化合物233-235、236、238-244、246-252、254、259-261和263-280以及其盐和异构体。144.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自化合物256和257以及其盐和异构体。145.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物选自化合物281-339以及其盐和异构体。146.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IIa)，或其N-氧化物，或其盐或异构体。147.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IIb)，或其N-氧化物，或其盐或异构体。148.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IIc)或(IIe)，或其N-氧化物，或其盐或异构体。149.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R4选自-(CH2)nQ和-(CH2)nCHQR。150.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中Q选自由以下组成的组：-OR、-OH、-O(CH2)nN(R)2、-OC(O)R、-CX3、-CN、-N(R)C(O)R、-N(H)C(O)R、-N(R)S(O)2R、-N(H)S(O)2R、-N(R)C(O)N(R)2、-N(H)C(O)N(R)2、-N(H)C(O)N(H)(R)、-N(R)C(S)N(R)2、-N(H)C(S)N(R)2、-N(H)C(S)N(H)(R)、-N(R)S(O)2R8和杂环。151.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中n是1、2或3。152.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IId)，或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中R2和R3独立地选自由C5-14烷基和C5-14烯基组成的组，并且n选自2、3和4。153.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中所述化合物具有式(IIf)，或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中M是-C(O)O-或–OC(O)-、M”是C1-6烷基或C2-6烯基、R2和R3独立地选自由C5-14烷基和C5-14烯基组成的组、并且n选自2、3和4。154.根据权利要求所述的化合物1，其中所述化合物具有式(IIg)：或其N-氧化物，或其盐或异构体，其中l选自1、2、3、4和5；m选自5、6、7、8和9；M1是键或M’；M和M’独立地选自-C(O)O-、-OC(O)-、-OC(O)-M”-C(O)O-、-C(O)N(R’)-、-P(O)(OR’)O-、-S-S-、芳基基团和杂芳基基团；并且R2和R3独立地选自由H、C1-14烷基和C2-14烯基组成的组。155.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R2是C8烷基。156.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C5烷基、C6烷基或C7烷基。157.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C8烷基。158.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中R3是C9烷基。159.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是5。160.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是7。161.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中m是9。162.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中各R5是H。163.根据前述权利要求中任一项所述的化合物，其中各R6是H。164.根据权利要求1中任一项所述的化合物，其中所述化合物是化合物18：165.一种纳米粒子组合物，其包含含根据前述权利要求中任一项所述的化合物的脂质组分。166.根据权利要求165所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分还包含磷脂。167.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述磷脂选自由以下组成的组：1,2-二亚油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(DLPC)、1,2-二肉豆蔻酰基-sn-甘油-磷酸胆碱(DMPC)、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(DOPC)、1,2-二棕榈酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(DPPC)、1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(DSPC)、1,2-双十一烷酰基-sn-甘油-磷酸胆碱(DUPC)、1-棕榈酰基-2-油酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(POPC)、1,2-二-O-十八碳烯基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(18:0 Diether PC)、1-油酰基-2-胆固醇基半琥珀酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(OChemsPC)、1-十六烷基-sn-甘油-3-磷酸胆碱(C16 Lyso PC)、1,2-二亚麻酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱、1,2-二花生四烯酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱、1,2-双二十二碳六烯酰基-sn-甘油-3-磷酸胆碱、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(DOPE)、1,2-二植烷酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺(ME 16.0 PE)、1,2-二硬脂酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺、1,2-二亚油酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺、1,2-二亚麻酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺、1,2-二花生四烯酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺、1,2-双二十二碳六烯酰基-sn-甘油-3-磷酸乙醇胺、1,2-二油酰基-sn-甘油-3-磷酸-rac-(1-甘油)钠盐(DOPG)、二棕榈酰基磷脂酰甘油(DPPG)、棕榈酰基油酰基磷脂酰乙醇胺(POPE)、二硬脂酰基-磷脂酰-乙醇胺(DSPE)、二棕榈酰基磷脂酰乙醇胺(DPPE)、二肉豆蔻酰基磷酸乙醇胺(DMPE)、1-硬脂酰基-2-油酰基-硬脂酰乙醇胺(SOPE)、1-硬脂酰基-2-油酰基-磷脂酰胆碱(SOPC)、鞘磷脂、磷脂酰胆碱、磷脂酰乙醇胺、磷脂酰丝氨酸、磷脂酰肌醇、磷脂酸、棕榈酰基油酰基磷脂酰胆碱、溶血磷脂酰胆碱、溶血磷脂酰乙醇胺(LPE)以及其混合物。168.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述磷脂是DOPE。169.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述磷脂是DSPC。170.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述磷脂组分还包含结构性脂质。171.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述结构性脂质选自由以下组成的组：胆固醇、粪固醇、谷固醇、麦角固醇、菜油固醇、豆固醇、菜籽固醇、番茄碱、熊果酸、α-生育酚以及其混合物。172.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述结构性脂质是胆固醇。173.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分还包含PEG脂质。174.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述PEG脂质选自由以下组成的组：PEG改性的磷脂酰乙醇胺、PEG改性的磷脂酸、PEG改性的神经酰胺、PEG改性的二烷基胺、PEG改性的二酰基甘油、PEG改性的二烷基甘油以及其混合物。175.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述PEG脂质包括大小是约1000Da至约20kDa的PEG部分。176.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述PEG脂质选自其中p是1至40。177.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分还包含阳离子性和/或可离子化脂质，其选自由以下组成的组：3-(双十二烷基氨基)-N1,N1,4-三-十二烷基-1-哌嗪乙胺(KL10)、N1-[2-(双十二烷基氨基)乙基]-N1,N4,N4-三-十二烷基-1,4-哌嗪二乙胺(KL22)、14,25-双十三烷基-15,18,21,24-四氮杂-三十八烷(KL25)、1,2-二亚油基氧基-N,N-二甲基氨基丙烷(DLin-DMA)、2,2-二亚油基-4-二甲基氨基甲基-[1,3]-二氧杂环戊烷(DLin-K-DMA)、4-(二甲基氨基)丁酸三十七碳-6,9,28,31-四烯-19-基酯(DLin-MC3-DMA)、2,2-二亚油基-4-(2-二甲基氨基乙基)-[1,3]-二氧杂环戊烷(DLin-KC2-DMA)、1,2-二油氧基-N,N-二甲基氨基丙烷(DODMA)、2-({8-[(3β)-胆固-5-烯-3-基氧基]辛基}氧基)-N,N-二甲基-3-[(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯-1-基氧基]丙-1-胺(Octyl-CLinDMA)、(2R)-2-({8-[(3β)-胆固-5-烯-3-基氧基]辛基}氧基)-N,N-二甲基-3-[(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯-1-基氧基]丙-1-胺(Octyl-CLinDMA(2R))以及(2S)-2-({8-[(3β)-胆固-5-烯-3-基氧基]辛基}氧基)-N,N-二甲基-3-[(9Z,12Z)-十八碳-9,12-二烯-1-基氧基]丙-1-胺(Octyl-CLinDMA(2S))。178.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分还包含磷脂、结构性脂质和PEG脂质。179.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分包含约30mol％至约60mol％所述化合物、约0mol％至约30mol％磷脂、约18.5mol％至约48.5mol％结构性脂质以及约0mol％至约10mol％PEG脂质。180.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分包含约50mol％所述化合物、约10mol％磷脂、约38.5mol％结构性脂质以及约1.5mol％PEG脂质。181.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其还包含治疗剂和/或预防剂。182.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂是能够引起免疫响应的疫苗或化合物。183.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂是核酸。184.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂是核糖核酸(RNA)。185.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述RNA选自由以下组成的组：小干扰RNA(siRNA)、不对称干扰RNA(aiRNA)、微RNA(miRNA)、Dicer-底物RNA(dsRNA)、小发夹RNA(shRNA)、信使RNA(mRNA)以及其混合物。186.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述RNA是mRNA。187.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述mRNA包括以下一种或多种：茎环、链终止核苷、聚腺苷酸序列、聚腺苷酸化信号和/或5’帽结构。188.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂的包封效率是至少50％。189.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂的包封效率是至少80％。190.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述治疗剂和/或预防剂的包封效率是至少90％。191.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分与所述治疗剂和/或预防剂的wt/wt比率是约10:1至约60:1。192.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述脂质组分与所述治疗剂和/或预防剂的wt/wt比率是约20:1。193.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述N:P比率是约2:1至约30:1。194.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述N:P比率是约5.67:1。195.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子组合物的平均大小是约70nm至约100nm。196.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子组合物的多分散指数是约0.10至约0.20。197.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子组合物的ζ电势是约-10mV至约+20mV。198.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子的表面pKa是约6.6。199.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子的内体逃逸效率是约15％。200.一种药物组合物，其包含根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物和药学上可接受的载体。201.一种将治疗剂和/或预防剂递送至哺乳动物细胞的方法，所述方法包括向受试者施用根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，所述施用包括使所述细胞与所述纳米粒子组合物接触，由此将所述治疗剂及/或预防剂递送至所述细胞。202.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述哺乳动物细胞是在哺乳动物体内。203.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述哺乳动物是人。204.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述纳米粒子组合物经静脉内、肌肉内、皮内、皮下、鼻内或通过吸入施用。205.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中将约0.01mg/kg至约10mg/kg剂量的所述治疗剂和/或预防剂施用给所述哺乳动物。206.一种在哺乳动物细胞中产生所关注多肽的方法，所述方法包括使所述细胞与根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物接触，其中所述治疗剂和/或预防剂是mRNA，且其中所述mRNA编码所述所关注多肽，由此所述mRNA能够在所述细胞中翻译以产生所述所关注多肽。207.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述哺乳动物细胞是在哺乳动物体内。208.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述哺乳动物是人。209.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述纳米粒子组合物经静脉内、肌肉内、皮内、皮下、鼻内或通过吸入施用。210.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中将约0.001mg/kg至约10mg/kg剂量的所述mRNA施用给所述哺乳动物。211.一种治疗有需要哺乳动物的疾病或病症的方法，所述方法包括向所述哺乳动物施用治疗有效量的根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物。212.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其用于治疗有需要哺乳动物的疾病或病症。213.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，其用作供治疗有需要哺乳动物的疾病或病症用的药剂。214.根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物在制造用于治疗有需要哺乳动物的疾病或病症的药剂中的用途。215.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中所述疾病或病症以功能失常或异常的蛋白质或多肽活性为特征。216.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中所述疾病或病症选自由以下组成的组：感染性疾病、癌症和增生性疾病、遗传性疾病、自体免疫性疾病、糖尿病、神经退化性疾病、心血管和肾血管疾病以及代谢性疾病。217.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中所述哺乳动物是人。218.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子组合物经静脉内、肌肉内、皮内、皮下、鼻内或通过吸入施用。219.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中所述纳米粒子组合物是皮下施用的。220.根据前述权利要求中任一项所述使用的方法、用途或纳米粒子组合物，其中将约0.001mg/kg至约10mg/kg剂量的所述治疗剂和/或预防剂施用给所述哺乳动物，或其中所述药剂包含0.001mg/kg至约10mg/kg的所述治疗剂和/或预防剂。221.一种将治疗剂和/或预防剂特异性递送至哺乳动物器官的方法，所述方法包括向哺乳动物施用根据前述权利要求中任一项所述的纳米粒子组合物，所述施用包括使所述哺乳动物器官与所述纳米粒子组合物接触，由此将所述治疗剂及/或预防剂递送至所述器官。222.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述哺乳动物是人。223.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述纳米粒子组合物经静脉内、肌肉内、皮内、皮下、鼻内或通过吸入施用。224.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中将约0.001mg/kg至约10mg/kg剂量的所述治疗剂和/或预防剂施用给所述哺乳动物。225.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其还包括在所述接触或施用步骤之前用一种或多种其它化合物预治疗所述哺乳动物，其中预治疗包括将所述一种或多种其它化合物施用给所述哺乳动物。226.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中在所述接触或施用步骤之前两周或更短时间、一周或更短时间、24小时或更短时间，对所述哺乳动物进行预治疗。227.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中在所述接触或施用步骤之前约一小时，对所述哺乳动物进行预治疗。228.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述一种或多种其它化合物选自由以下组成的组：抗炎化合物、类固醇、他汀类药物、雌二醇、BTK抑制剂、S1P1激动剂、糖皮质激素受体调节剂(GRM)以及抗组织胺。229.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述一种或多种其它化合物选自由以下组成的组：地塞米松、甲氨蝶呤、对乙酰氨基酚、H1受体阻断剂和H2受体阻断剂。