意向性治疗分配(ITT)与按完成方案分配(PP)

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意向性治疗分配(ITT)与按完成方案分配(PP)

2023-07-24 00:28| 来源: 网络整理| 查看: 265

随机化分组完成后,受试者开始进行试验接受干预措施。然而此时很难避免存在受试者因为特殊原因离开试验了(原因五花八门,忽然身体不舒服,甚至搬家等等)。在考察结局时把这些连干预措施都没接受的人当成是受试者的一员可能不大合理,所以就有了Modified ITT(mITT)Population,即将这部分没有接受干预措施的人群从Randomized Population(即原ITT Population)中剔除出去,形成mITT Population。

受试者接受干预后,临床研究人员开始收集结局数据。假如此时受试者忽然又因为特殊原因离开了试验,对于一些二分类变量的结局(如心梗、骨折等),我们可以按照ITT分配原则,假设这些受试者的相应结局为阴性。然而对于连续型变量,我们则会碰见前面提到的问题:没办法按照意向性治疗分配原则使用ITT Population,这时另一个mITT Population则应运而生:只要受试者接受干预后再测量过一次该连续型变量,结局的考察便纳入他们。

以HbA1c为例,受试者随机分组后便会测量他们的基线特征,即会测量他们的HbA1c。他们接受干预后,只要再测量一次HbA1c,我们就有HbA1c的用药后变化值了。这比原来的ITT假设他们的结果为阴性(在这里体现为HbA1c没有变化)更合理了些。所以我们可以看到不少降糖药的临床研究使用了mITT Population,这部分人群至少在用药后再测量了一次HbA1c。

然而,ITT Population主要是针对疗效评估的,当临床研究考察安全性结局时,他们会考察Safety Assessment Population。不过Safety Assessment Population其实也是mITT Population的一种,通常考察接受干预措施后至少测过一次安全性结局的受试者,定义与前面提到的mITT类似。由于临床研究有时同时考察有效性与安全性,所以常见Safety Assessment Population与mITT Population的总数是不一样的。

最后,受试者完成了试验,我们不考虑那些试验期间离开的受试者,则此时的受试者总数为PPpopulation。

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