BTK抑制剂奥布替尼进入医保,惠及我国慢淋患者

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BTK抑制剂奥布替尼进入医保,惠及我国慢淋患者

2024-07-12 02:24| 来源: 网络整理| 查看: 265

新黄河记者:马卫红  

众所周知,白血病是血液系统的恶性肿瘤,根据白血病细胞种类及所占比例可分为急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病和慢性淋巴细胞白血病(以下简称慢淋)四大类。其中急性白血病发展较为迅速,需要及时采取积极治疗,以保证患者生命安全,而慢淋白血病属惰性肿瘤。由于人体内出现过多的异常淋巴细胞,它们聚集在骨髓、外周血、淋巴组织及身体其他器官,进而影响到人体的正常器官功能。

中国医学科学院北京协和医院主任医师、中国医学科学院血液淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授

临床发现,不少患者因体检或其他疾病就诊时发现白细胞异常增高或者脾脏增大而确诊,常见症状有乏力、低热、盗汗、消瘦及食欲不振等,多数患者颈部、腋下、腹股沟等处出现淋巴结肿大,肝脾会有不同程度的肿大,以脾肿大为主。中国医学科学院北京协和医院主任医师、中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任邱录贵教授在接受记者采访时表示,慢淋大多进展缓慢,难以早期察觉。慢淋规范化管理的进步,不但能使患者缓解并且能够有效地控制疾病,生活质量也能得到有效的保证。

山东省立医院血液科主任、博士生导师、山东大学临床医学院院长王欣教授表示,过去对于慢淋的治疗只有化疗、免疫治疗,现在有了新的小分子药物抑制剂,比如说BTK抑制剂,主要就是对B细胞的信号通路的抑制,来抑制淋巴瘤以及慢淋患者疾病的进展,使得慢淋治疗进入了一个精准、靶向和免疫治疗的时代。

山东省立医院血液科主任、博士生导师、山东大学临床医学院院长王欣教授

现状:老龄化社会致使慢淋发病率明显增加

“慢性淋巴细胞白血病是一种惰性淋巴瘤,或者说是一种慢性血液病。在西方国家,慢性淋巴细胞白血病是成年人白血病中是最常见的类型,高于急性白血病的发病率。”邱录贵表示,在东方人群中,它的发病率显著地低于西方人。西方人的发病率在4-5/10万左右,我国的发病率约在0.2-0.5/10万之间。“因此,我们基本认为慢淋在东方国家或地区是一个相对少见的疾病。”

值得注意的是,在我国加快进入老龄化以后,慢淋的发病率有明显的增加。另外,慢性淋巴细胞白血病作为慢性病,其治疗病程可能较长,有5到10年甚至是更长的时间。

“随着现在安全性更高或者是效果较好的BTK抑制剂的上市,加上纳入医保,如果患者能够坚持服药,慢性淋巴细胞白血病就真正成了一个可以有效控制而且可以长期缓解的慢性病,并作为慢性病来进行管理。”邱录贵表示。

发展:BTK抑制剂使慢淋治疗进入分子靶向治疗时代

从治疗的角度来说,慢性淋巴细胞白血病的治疗分为以下几个阶段:在2000年以前以化疗细胞毒性药物为主;1998年第一个靶向CD20的抗体利妥昔单抗出现;从2013年开始,随着第一代BTK抑制剂的出现,治疗逐渐进入分子靶向治疗时代。“实际上,慢性淋巴细胞白血病的等待和观察也是一种重要的治疗方式,也就是说并不是所有诊断慢淋的患者都需要立即进行治疗。”邱录贵表示,欧美国家对慢淋的长时间、大规模的研究发现,约有20%的慢性淋巴细胞白血病的患者终生无须治疗。“也就是说即使患者得了慢淋,也可能没有任何必要去治疗。所以对没有治疗必要的慢性淋巴细胞白血病来说,观察和等待本身就是一种最恰当的、最好的治疗方式。”邱录贵说。

目前,临床上对于慢淋的治疗会根据中国的国情再结合国际最新的进展,为不同的患者人群提供不同的治疗选择。总体来说目前要根据遗传学背景来选择治疗方式,“ 总体来说,大多数患者现在适合用分子靶向治疗也就是BTK抑制剂进行治疗,目前,在我国已经上市了3个BTK抑制剂,都覆盖了慢性淋巴细胞白血病的适应证,在从价格上也比西方国家药物便宜很多,甚至只有西方国家1/3、1/4甚至是1/5的价钱,纳上医保后病人的负担也会越来越轻,现在对多数病人我们会推荐BTK抑制剂。”邱录贵说,比如2021年底进入慢性淋巴细胞白血病医保的BTK抑制剂奥布替尼,它使慢淋患者多了能够产生更好治疗效果的药物的选择,推动患者有更好的生存质量,让患者减轻经济压力,这对慢淋患者来说是一个特别好的消息。

治疗: 医疗手段的改变为患者带来不同的治疗方式

山东省立医院血液科主任王欣教授表示,过去对于慢淋的治疗只有化疗、免疫治疗,现在有了新的小分子药物抑制剂,比如说BTK抑制剂,主要就是对B细胞的信号通路的抑制,来抑制淋巴瘤以及慢淋患者疾病的进展,使得慢淋进入了一个精准、靶向和免疫治疗的时代。目前国内已经上市的有三种BTK抑制剂,奥布替尼是两种国产的BTK抑制剂之一。

“奥布替尼是我们国家自己的研发团队研发,并且所有的临床研究的数据也都是国内知名的李建勇教授、邱录贵教授等等中国的慢淋大家来进行引导和开展的临床研究。”王欣表示,刚刚过去的第63届美国血液学年会公布了新的奥布替尼数据,80例难治复发的慢性淋巴细胞白血病中位随访时间33个月,病人的总缓解率能够达到93.8%,完全缓解率能够达到26.3%。进一步的研究发现,奥布替尼的总缓解率和短期的完全缓解率与其他的国内已经上市的BTK抑制剂相比优势明显。对于患者来说,如果能达到更好的完全缓解率,就能够有更深的治疗疗效,而且患者将来复发,长期的生存也是能够改善并能够得到保障。

“对于这些患者的观察,总的有效率基本上在1个月左右就能出现,所以说奥布替尼这个药物还是有一个更快的反应率和更高的安全性,以及对患者来说有治疗的保障。”王欣说,对慢淋患者用药如果是单药BTK抑制剂是不能停药的,但如果说与其他药物联合使用,患者有可能达到停药的状态。所以总体来说奥布替尼在临床上具有非常优势。

管理:BTK抑制剂让慢淋可以作为慢性病来治疗

王欣表示,医院会对需要治疗的慢淋患者进行全程规范的治疗管理。“BTK抑制剂的治疗使肿瘤性疾病变成接近于慢性疾病的方式,在患者用药前我们会将患者分层,确诊该患者是早期患者还是晚期患者,针对患者的情况,为患者提供一个有效且是最佳的治疗方案,这是目前这类病人治疗的全程管理。”王欣表示。

“在肿瘤和癌症当中,慢性淋巴细胞白血病差不多是最好的肿瘤、最好的癌症。”邱录贵说,因为慢淋终身无治疗指征就不用去管它,能够得到非常好的控制和缓解,患者的生活质量也会很高,患者对慢淋有一定了解后心里就不会恐慌。需要提醒患者的是,在治疗中,患者应该是遵从医嘱按时服药、按时治疗、定期复查,没有治疗指征一般3个月、最长不超过6个月去复诊一次。“通过医护和病人家属两方面共同努力,对患者进行长期的管理,使患者不但能缓解并且能够有效地控制疾病,生活质量也能得到有效保证,高质量的长期生存,我想这是我们共同的目标。”邱录贵表示。

2017年,中华医学会血液肿瘤专委会发起成立了中国慢淋工作组,成立这个工作组最终目的是为病人服务,提高中国慢性淋巴细胞白血病的诊断、治疗水平。“在研究上,中国起步比西方晚,我们目前的方向是根据中国的慢淋患者的患病特点做研究,最终达到造福于中国患者的目的。”邱录贵表示。



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