新一代口服小分子非肽类TPO-RA药物苏可欣®本次新适应症的获批，将为ITP患者带来的新的曙光。苏可欣®ITP适应症正式获批基于其在中国境内的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究4的优秀结果。

该研究纳入了74例确诊为慢性原发ITP（持续时间≥12个月）和血小板计数均值

研究结果显示，治疗6周后，马来酸阿伐曲泊帕组的受试者血小板反应率为77.1%（95% CI：62.7%, 88.0%），安慰剂组为7.7%（95% CI：1.0%, 25.1%），两组反应率差值为69.4%（95% CI：56.2%, 86.3%）。研究达到主要研究终点，结果支持马来酸阿伐曲泊帕优于安慰剂。在所有预先定义的亚组（脾切除术状态、基线血小板计数、基线ITP伴随用药）和事后亚组（既往TPO-RA用药）分析结果与主要研究结果一致。整个研究期间接受马来酸阿伐曲泊帕治疗受试者的平均累积血小板反应时间为15.3周。

图1 在6周核心治疗期中，两组血小板计数较基线水平的平均（标准偏差）变化

在安全性方面，马来酸阿伐曲泊帕组同样给出了满意成绩，在核心治疗期，马来酸阿伐曲泊帕组和安慰剂组治疗期间不良事件（TEAE）发生率分别为85.4%和76.9%，两组分别有2（4.2%）和5（19.2%）例患者发生与治疗药物无关的3级及以上不良反应事件。核心治疗阶段暴露调整后马来酸阿伐曲泊帕组和安慰剂组治疗相关性不良事件发生率分别为0.021/患者日，0.009/患者日。