与同龄人完全不同

电影中，12岁的鲁奥虽然具备正常智力，但头发斑秃、牙齿脱落，脑袋大小与身体极不相称，眼睛凹陷，面颊和手臂的皮肤上分布着若影若现的老年斑，完全像一位80岁的老人。

（△ 临终前的奥鲁 ）

早衰儿在有限的生命里会患有许多老年病，《爸爸》这部中，“少年”奥鲁最终就身患中风而死。

有人说：这些都是电影效果，我从没见过这样的孩子。

而血淋淋的现实却比电影更残酷：早衰患儿一般都活不过20岁，平均寿命只有14岁，大部分会因为呼吸衰竭、心脏衰竭等疾病而死亡。发病率仅是百万分之一，目前临床上尚无有效的治疗方法。

2016年，早衰症的历史被改写

——全球首例胎盘干细胞治疗早衰症——

（△ 14岁的年纪，却拥有80岁的衰老身体：眼窝凹陷，骨瘦如柴，听力消失，视线模糊。）

2016 年，14岁的科凯恩综合症（广义上的“早衰症”）女孩桐桐于北京大学第三医院接受了干细胞治疗，医生试图用尚无先例的方法，逆转她正在急速衰老的身体。患者所移植的间充质干细胞来自患者母亲新生健康弟弟的胎盘。

通过干细胞扩增技术，胎盘中的间充质干细胞得以用于桐桐的这次治疗。院长和专家团队预计先进行四次干细胞移植手术，然后将血液评估及其他可检测的各项指标进行比对，观察数据后，再渐行治疗计划。

让所有人欣慰的是数次治疗后桐桐的身体从食欲到精神状态都出现了明显的好转：

北京卫视全新医疗纪实节目《生命缘》选取了我国也是全球首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症的病例，讲述了这个干细胞移植技术挽救垂危生命的奇迹故事。

（△ 桐桐妈妈的感言）

其实，桐桐是家中独女，她在出生时并未存储干细胞。桐桐妈妈健康二胎的出生，给桐桐带来了活下去的希望。因为胎盘间充质干细胞没有免疫原性，是理想的家族通用干细胞，可广泛应用于胎儿三代亲人的重大疾病治疗。家族内异体临床应用没有免疫排斥反应，安全，疗效好。

干细胞给越来越多的

罕见病患者带来希望

2016年，我国罕见病发展中心（CORD）发布了《中国罕见病参考名录》，收录了147种罕见疾病，包括血友病、软骨发育不全、地中海贫血、多发性硬化等等。

随着科学研究的进展，干细胞治疗渐渐从传统的白血病、再生障碍性贫血扩展至一些先天性罕见病，其中就包括许多被纳入该名录的罕见病。

01

渐冻症

20多年来，获得FDA批准用于治疗渐冻症的药物仅有2款，干细胞临床试验给这类罕见病的治疗带来了新启发。发表在《JAMA Neurology》杂志上的II期临床试验表明，间充质干细胞治疗渐冻症是安全的，并且缓解了疾病的进展。

02

X-连锁淋巴细胞增殖综合症

X-连锁淋巴细胞增殖综合征是一种发生概率仅为百万分之一的遗传性疾病。目前，同种异体造血干细胞移植是唯一有望治愈这种疾病的方法。《国际输血及血液学杂志》已经报道了国际上7例异基因造血干细胞移植治疗的案例。2017年，干细胞移植治疗将美国1名4岁X-连锁淋巴细胞增殖综合征患者从死亡边缘拉了回来，再次向人们展示了干细胞移植治疗的潜力。

结语：干细胞治疗罕见病的探索正在如火如荼地开展中，相信未来会有更多的“疑难杂症”能结束“病无所医”的窘境。

-END-返回搜狐，查看更多