当地时间11月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Provention Bio的免疫疗法Tzield（teplizumab），适用于延缓1型糖尿病(T1D)的发病。

Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体，是首个获批的治疗药物，可延缓某些高危人群进展为3期T1D。该疗法获批用于治疗2期T1D成人和8岁及以上儿童。

Teplizumab通过静脉输注给药，每日一次，连续14天。

FDA药物评价与研究中心糖尿病、血脂紊乱和肥胖部主任John Sharretts博士说“该药物有可能延缓1型糖尿病的临床诊断，可能为患者提供数月至数年的时间，而不会带来疾病负担”。

关于1型糖尿病（T1D）

T1D是一种自身免疫性疾病，导致胰腺产生极少胰岛素或完全不产生胰岛素。这会导致对胰岛素治疗的依赖和短期或长期并发症的风险，包括血糖升高和降低；肾脏、眼睛、神经和心脏损伤；如果不及时治疗，甚至会死亡。

诊断为1型糖尿病的人血糖升高，需要注射胰岛素（或佩戴胰岛素泵）才能存活，必须全天定期检查血糖水平。

在全球范围内，它影响了近900万人。许多人认为T1D仅在儿童和青少年时期被诊断，但成年期的诊断很常见，占所有T1D诊断的近50%。T1D的发病与饮食或生活方式无关。虽然其原因目前还不完全清楚，但科学家认为遗传因素和环境触发因素都参与其中。目前T1D尚无治愈方法。

关于Tzield（teplizumab）

Teplizumab与某些免疫系统细胞结合并延缓T1D的进展。该疗法可能使攻击产生胰岛素的β细胞的免疫细胞失活，同时增加帮助缓和免疫反应的细胞比例，基本上稳定β细胞功能。

自身抗体是由免疫系统产生的攻击自身组织的抗体，通常与自身免疫反应相关。T1D相关自身抗体可在通常导致诊断的身体症状发作前数月或数年在血液检查中出现。

teplizumab的临床试验集中于已经经历c肽水平下降的参与者，这意味着胰岛素的产生和β细胞功能已经受到影响。

接受teplizumab组从参加研究至发生3期T1D的中位时间为50个月，而未接受治疗组为25个月。

Provention Bio的1型糖尿病药物Teplizumab获得FDA批准

更多的时间保留激素功能和稳定的血糖水平意味着更少的压力对身体造成血糖波动。延迟T1D的发作还意味着管理疾病和缓解其风险和并发症所花费的时间更少。

Provention Bio联合创始人兼CEO Ashleigh Palmer说：“这是T1D群体的历史性机会，也是8岁及以上2期T1D个体的范式转变突破，这些个体现在有一种疗法被FDA批准用于延缓3期疾病的发作。”

减缓β细胞功能的丧失还有其他长期益处。通过积极监测接受这种预防性治疗个体的自身抗体水平和T1D的其他标志物，有可能将糖尿病酮症酸中毒（DKA）的风险降至最低，甚至预防糖尿病酮症酸中毒(DKA)。

DKA是一种危及生命的糖尿病并发症，持续高血糖通常会导致住院。

许多新诊断的个体在T1D诊断时处于DKA，包括高达40%的新诊断儿童。（儿童约占所有新发T1D病例的一半。）避免DKA至关重要——诊断时的DKA与较差的长期糖尿病相关结局相关。

2019年，FDA授予teplizumab突破性疗法资格，这是有史以来第一个成功证明T1D发作延迟的药物。

图片来源：已获授权，香港迈极康医疗 

资料来源：FDA Approves First Drug That Can Delay Onset of Type 1 Diabetes 

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